羅氏Roche亨丁頓舞蹈症新藥獲歐盟PRIME(相當於FDA突破性療法)資格

羅氏亨丁頓舞蹈症(Huntington’s Disease)新藥拿到了歐盟EMAPRIMEPRIority MEdicines)資格,相當於FDA的突破性療法(breakthrough therapy)。

RG6042是由Ionis Pharmaceuticals研發的反股核酸新藥(舊名為IONIS-HTTRx),透過基因靜默(gene silencing)來讓毒性蛋白質huntingtin無法表現,減少這種突變蛋白質在神經細胞內的累積。

羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥一二期傳佳績可望拿下首張藥證

今年三月,羅氏公佈RG6042臨床一/二期正面數據,兩個最高的劑量組, huntingtin平均下降40-60%;是截至目前為止任何亨丁頓舞蹈症療法當中最好的療效,成功減少病患神經細胞中一半的huntingtin蛋白質。

RG6042全球臨床三期試驗即將展開,接下來羅氏要證明的是減少huntingtin蛋白質的累積是否對病患有任何助益,這是一項相當大的挑戰,不過一旦成功,將為羅氏帶來極大的獲益。

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章