《基因療法》囊性纖維化霸主Vertex新競敵? Boehringer籌組聯盟 尋找囊性纖維化的基因療法

囊性纖維化(cystic fibrosis,簡稱CF)的治療市場向來是由Vertex主導,近期其他競爭者也遭受失敗的困擾,不過總部位於德國的Boehringer(百靈佳殷格翰)最近參與組織了一個聯盟,打算尋找囊性纖維化CF的基因療法。

囊性纖維化CF易讓呼吸道反覆感染

CF是一種遺傳疾病,尤其西方人帶有突變基因的比例遠高於東方黃種人,主要致病來自於CFTR的基因突變,造成呼吸道容易受到感染,其他全身外分泌腺體器官也可能會有功能異常。這個新聯盟希望能開發一種基因療法,得以解決CFTR基因中所有已知的2000個突變。

目前CF的治療方法只能減緩疾病的進展,且因為患者的突變狀態不同,往往會產生不同的影響,而這個新聯盟希望它們採用的新方法,可以變成以後全球普遍的治療選擇,而它們所謂的治療新方法,就是使用慢病毒載體(lentiviral vector),透過吸入配方將CFTR基因的健康copy引入肺細胞 。

產學研合作

據了解,這個新聯盟包含了研究與製造夥伴,合作的中心是英國囊性纖維化基因療法聯盟,該組織將倫敦帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學的研究人員聚集在一起,在Boehringer的幫助下,該聯盟將領導開發和完成基因治療的臨床前研究,並為進入人體臨床做好準備。

為了促進技術轉讓和製造過程,Boehringer還與Imperial Innovations和Oxford BioMedica建立了三方合作關係,這樣就可以授權他們的病毒載體和生產技術。至於此聯盟的合作細節與時間表,目前並未揭露。

CF目前的市場由Vertex主導,該公司也正進行組合療法的研究中,而其他競爭者雖然冒出頭來,但是近期沒有看到有利的數據支持對手。不過有一說指出,Vertex雖然在美國市場取得很大的成功,在歐洲卻與單一付款群體關係緊張,因此給了德國在地的Boehringer好機會。

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