《基因療法》Spark A型血友病新藥臨床數據佳仍不敵安全性隱憂 股價大跌28%

基因療法公司Spark Therapeutics A型血友病新藥臨床試驗,12位病患經過一次治療後達到了97%反應率!雖然數據看起來十分正面,然而因為肝臟出現副作用,仍然影響投資人信心,美國時間8/7 Spark股價大跌28%

  • 出血、輸血率降低近100%
  • 臨床三期將使用最高劑量
  • 肝功能受損須服用類固醇引憂慮
 

出血、輸血率降低近100%

SparkA型血友病研發中新藥SPK-8011臨床1/2期數據剛出爐,12位受試者在接受一劑SPK-8011治療後,年平均出血率、年平均輸血率都降低了97%Spark表示最先接受治療的兩位病患,在經過66週後仍穩定表現第8凝血因子。

SPK-8011這樣基因療法的原理,就是利用腺相關病毒(AAV)載體來表現病患所缺乏的第8凝血因子。

關於A型血友病你需要先了解的事

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