奮起! FDA暫停製造後 Sarepta以3000萬美元取得三個中樞神經基因療法

就在七月底,Sarepta的一項DMD(裘馨式肌肉失養症)基因療法才因為製造方面的問題引發藥物汙染而被FDA暫時喊停,但該公司仍繼續將基因療法作為重點領域。日昨Sarepta以3000萬美元的股權投資,換取Lacerta三個中樞神經基因療法,使得Sarepta開發中的基因療法擴大為11個,已超過20個開發產品線(pipeline)的一半。

以下為Sarepta現有的八個基因療法(未包括新增的三個)目前進度最快的是MYO-102進入二期

Sarepta這家公司最為人知的,就是旗下治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的Exondys 51,一個極具爭議但最後仍在FDA主管堅持下核准上市的藥物(反對者認為缺乏有效性的實質證據,惟其first-in-class的地位仍是獲得藥證,只是FDA也要求上市後做一個兩年的對照組試驗證明可以改善運動功能)。而Lacerta則是分拆自佛羅里達大學,團隊具有AAV載體( adeno-associated virus) 技術的專業知識 ,兩家公司日昨簽訂長期策略投資和授權協議,Sarepta取得Lacerta的三個中樞神經基因療法,並將在Lacerta完成臨床前工作後接管臨床開發作業,同時以投資3000萬美元在 Lacerta股權作為交換代價。

Sarepta公司表示,除了取得三個基因療法的授權,還能接觸到Lacerta的蛋白衣(capsid)篩選以及OneBac製造平台與流程。

延伸閱讀:

《孤兒藥》FDA不罷休! 高價治療肌肉萎縮症Exondys 51 爭議多

美國FDA與歐盟EMA審查結果互相打臉 裘馨氏肌肉失養症兩項藥物難兩地通吃

《基因療法》趨熱! PTC以2億美元的現金/股票 買下基因療法新創公司Agilis

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章