《基因療法》深入生命密碼的基因療法 (基礎篇)

為什麼基因這麼重要,因為基因的主要功能就是製造蛋白質而蛋白質是身體組織的建構基礎,如毛髮、皮膚、肌肉、內臟、血液甚至骨骼和指甲的組成成分都是蛋白質。而就像蓋房子的磚塊一樣,磚塊與磚塊之間必須緊密的結合才能蓋出堅固的房子,磚塊若長出壁癌或遭受毀損,勢必會影響整座房子的穩固性。

有許多的疾病都是因為天生的基因有缺失或是後天基因產生突變而導致正常器官失去功能或產生癌細胞,如果能夠將這些壞掉的基因進行修補或是給予正常的基因,理論上就可以治療疾病。因此,基因療法就是利用遺傳工程技術將正常基因送到病患的體內以彌補或修正不正常基因功能的醫療方式。

以下是一個真實案例:

當卡拉.路克斯(Kala Looks)在2015年1月產下一對兄弟雙胞胎時,她和丈夫菲利浦(Philip)完全不知道雙胞胎其中之一罹患致命的基因突變疾病。

三個月大時,她們的兒子李維(Levi)被診斷出罹患嚴重複合型免疫缺乏症SCID,對疾病的感染完全沒有抵抗能力。李維的血液裡只有極少數的免疫細胞可以抗拒疾病。很快的這些抗體會消失,屆時他將完全沒有免疫系統。

卡拉和菲利浦極盡所能的將家中消毒,試圖延續李維的生命。她們把家中的貓送走、用消毒防腐劑噴灑家中裡裡外外,且將所有玩具都用開水煮過,菲利浦甚至在工作完回家時會戴上手術口罩。

起初卡拉和菲利浦認為她們唯一的選擇是幫李維作骨髓移植,但是她們無法找到與李維相符合的人類白血球抗原(HLA)。後來她們聽說波士頓兒童醫院有實驗性的基因療法,可能將造成免疫系統喪失功能的基因替換來治療像李維這樣的兒童。

卡拉在2015年五月由密西根家中搭機飛往波士頓。幾天之後,李維接受靜脈液體注射基因療法。自那以後,他一直都是一個正常的男孩(甚至比他的同胎兄弟長得更為高大)。過去,嬰兒罹患SCID一般都活不過兩歲,經過一次療程的李維現在已經完全痊癒。

上述基因療法就是由葛蘭素(GSK) 開發的Strimvelis,已於2016年通過歐盟委員會通過(European Commission)

甚麼是基因療法?

基因治療替換與改造生命密碼

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