想像一下? 誰是值得抱20年的生技公司

投資台灣生技公司有一個怪現象,就是有些公司的老闆喜歡在法說會上告訴投資人,他們家的股票可以抱10年,ㄧ定會大賺特賺,這有點像菜市場吆喝賣水果的老闆,ㄧ定說自家的水果很甜。可是通常問了幾個比較專業的問題,就顧左右而言他,無法確實回答,接著看看手錶就說,今天法說時間到了,急急離場。其實,台灣生技投資市場,無論是投資人或是公司,都還在學習,多多了解國際生技投資的思考邏輯對未來的投資應該有所助益。

生技公司股價起起伏伏,誰敢說ㄧ檔股票可以抱10年,美國生技投資部落客George Budwell最近推薦BioMarin是一檔可以長抱20年的股票,我們就來聽聽他的思考邏輯。

總部在加州Novato 的BioMarin最為知名的是公司治療杜氏肌營養不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)新藥Kyndrisa(drisapersen)的失敗,因為FDA顧問委員會認為公司還是沒能提供足夠的數據證明可以改善病童的行走能力,2016年1月美國FDA拒絕公司藥證的申請,6月公司也終止整個研發。

不過,公司還有五項治療罕見疾病的新藥,包括治療第四型黏多醣症的Vimizim、苯酮尿症的Kuvan、第六型黏多醣症的Naglazyme以及Lambert-Eaton肌無力綜合症的Firdapse。

最新研發治療CLN2神經元蠟樣脂褐質儲積症(Batten disease)的新藥 Brineura正在申請藥證,4月27日前就可以得知能否得到美國FDA的核准,市場預估未來幾年銷售將高達數億美元。

George Budwell認為BioMarin專精在非常非常罕見的疾病治療上,藥價都很高,利潤更是高得驚人,而且他更指出EvaluatePharma最新的報告,預估孤兒藥到2020年將占處方藥的20%,而BioMarin又是孤兒藥治療領域的龍頭,未來的潛力很大。

雖然之前市場傳得沸沸揚揚說Sanofi有意購併BioMarin,不過最近似乎Sanofi對BioMarin 冷淡多了,把購併眼光轉移到治療股性關節研公司Flexion。

4月14日BioMarin股價上漲1.73%收89.91美元,市值155億美元,股價在2015年的7月1日衝到高點146.27美元, 16年股價報酬率超過12倍。2016年營收年成長26%,達11.2億美元。

預估2017年營收成長2.6%-16%,將達11.5-13億美元 (  以下表格單位為百萬美元)

資料來源: 公司年報

Genet觀點:分對疾病的了解 多一分對病患的寬容

杜氏肌營養不良症(DMD)

患者缺乏dystrophin 蛋白,可能是導致骨骼肌肉細胞壞死,由於萎縮細胞壞死會釋放出大量的creatinine phosphokinase (CPK),所以測定患者血中的CPK濃度也是診斷這種疾病的一項相當有效的輔助方法。目前對於DMD沒有根本的治療辦法,只有利用復健以延緩病程的進展,提高病患的生活品質。

資料來源: 柯滄銘教授專欄

黏多醣症

「黏多醣」是構成骨骼、血管、皮膚等人體重要器官的主要成份之一,如果體內積過量的黏多醣症,會影響其智能、外貌及骨骼發展,包括身材矮小、聽力障礙、大舌頭、面容粗糙、臉部多毛濃眉、角膜混濁、鼻樑塌陷、嘴唇厚實、脊柱變粗、腹部凸出、肝脾腫大、關節變形僵硬、手粗短彎曲、下肢較短、膝外翻、空凹足、肚臍疝氣、腹股溝疝氣…等。

資料來源: 台灣黏多醣症協會

苯酮尿症

是一種可遺傳的胺基酸代謝缺陷,患者肝臟中缺乏苯丙胺酸羥化酶,使得食物中的苯丙胺酸無法轉化為酪胺酸,結果導致大腦內苯丙胺酸聚集, 經轉氨酶的作用轉化為苯丙酮酸,從而影響患者的大腦發育,引起智力障礙和癲癇,並使患者出現皮膚白化、頭髮變黃、尿液有鼠臭味等徵狀。

資料來源: 維基百科

Lambert-Eaton肌無力綜合症

LEMS是一種罕見的神經肌肉傳導異常疾病,最主要的症狀是軀幹及近端肌肉的無力及疲倦。患者會注意到爬樓梯或從椅子站起來有困難,較嚴重的連走路或手臂上舉也會有困難。患者通常在用力一陣子後其肌無力會較嚴重。患者的肌腱反射會下降。眼皮下垂、複視、口齒不清及吞嚥困難等症狀也可出現,但較少作為起始症狀。有些患者會出現一些自律神經失調的症狀如口乾、便秘、小便困難及性無能。有些伴隨腫瘤而來的神經學症狀也可能出現(paraneopastic syndrome)。在病程上,其發病通常是亞急性的,若沒有加以治療,其病程通常為漸進性的惡化。此病常合併惡性腫瘤,所以當診斷出LEMS後,最重要的就是尋找惡性腫瘤的存在,其中最常見的是肺癌,特別是小細胞肺癌。

資料來源:台大醫院楊智超

神經元蠟樣脂褐質儲積症(Batten disease)

通常被診斷出來大約在2-4歲。科學家認為,疾病的產生可能是患者的細胞中堆積了過量的『脂色素』有關。可能的原因是因為缺乏或是失去正常功能的『脂色素』代謝酵素造成疾病進展快速。患童會有生長遲緩的現象,異常的小頭及典型者經常會有短暫的肌肉收縮,稱為肌痙攣反射(myoclonic jerk)。此型疾病剛開始發病的症狀包含身心發展上的遲緩,而且會因疾病的進展而愈形嚴重,且伴隨其他的動作及行為障礙,或是痙攣症狀。

資料來源:罕見疾病基金會

為了讓讀者了解這些公司的治療領域,我們收集了相關疾病資訊以了解這些新藥研發的重要性,是可以救治許多原本無藥可醫的人,如果以上資料來源方有意見,我們將刪除,謝謝您的支持。

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