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仁新(6696)公告斯特格病變一b/二期臨床二期期中部分一年數據(13名病患),預計2023年第二季取得最終數據

序號 1 發言日期 111/10/02 發言時間 08:04:50發言人 林雨新 發言人職稱 董事長 發言人電話 02-87805008主旨:代重要子公...

《基因療法》美國國立衛生研究院開發出有潛力的罕見遺傳眼疾的基因療法

萊伯氏先天性黑矇症 (Leber congenital amaurosis, LCA) 是一類會導致兒童失明的疾病,目前已知有至少 25 個不同的基因缺...

《基因療法》混合式療法,為尿素循環障礙的治療帶來一線希望

「尿素循環障礙」屬於罕見遺傳疾病,發生率約五萬分之一,多數屬於體染色體上的隱性遺傳,僅有「鳥胺酸氨甲...

《FDA》2021年藥證核准超過一半是罕病治療,罕病藥證申請FDA將優先審查 !

罕見病是在美國影響不到 200,000 人的任何疾病,目前為止,大約七千種罕見病的藥物正研發中,但罕病可能由於多...

《FDA》核准美國首個HIF-2α抑制劑!默克Welireg可治療罹患腎細胞癌(RCC)的VHL罕見遺傳疾病患者!

秒速閱讀:默克(Merck)旗下開發之首個口服缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑Welireg正式獲美國FDA批准,可治療因罕見遺...

《罕見疾病》病毒載體如何從一隻眼移往另一隻眼?基因治療法 Lumevoq 可有效阻止遺傳性視神經萎縮患者失明 (閱讀)

雷伯氏遺傳性視神經萎縮症 (Leber's hereditary optic neuropathy, LHON) 是由於粒線體中之 MT-ND4 基因突變,致使 NADH dehydrogen...