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地圖狀萎縮 (geographic atrophy) 是一種老年性黃斑部病變，也是導致老年人失明的一個主要原因，其病因是補體 (免疫系統的一部分) 的過度活化。目前已知補體 C3 是精確控制「補體過度活化」的唯一目標，只是目前還沒有任何的療法可供選擇。

Apellis Pharmaceuticals 的「pegcetacoplan」是一種針對補體 C3 的療法。近期，在兩項研究「以 pegcetacoplan 治療地圖狀萎縮患者」的 III 期臨床試驗「Oaks」與「Derby」中，結果是「憂喜參半」。此二試驗，是在與年齡相關的繼發性黃斑部地圖狀萎縮患者中進行，每月或每隔一個月注射一次。研究人員透過測量地圖狀萎縮病變總面積相對於試驗之初的病變面積的變化來衡量療效。

在「Oaks」，pegcetacoplan 在兩個組別中都達到了主要觀察指標，「每月治療」組的地圖狀萎縮病變面積增長幅度，比對照組顯著降低了 22%，「隔月治療」組的病變面積增長幅度則是顯著降低了 16%；但在「Derby」中卻未能達到相似降幅，僅分別減少了 12% 和 11%。在兩項試驗的綜合預設分析中，與安慰劑相比，「每月治療」使地圖狀萎縮病變面積增長幅度減少 17%、「隔月治療」則是減少 14%。另外，分析中也顯示，pegcetacoplan 在具有中央凹外病變 (extrafoveal lesion) 的患者中，兩種治療頻率分別可以降低 26% 與 23% 的病變面積增加幅度。此外，該藥物在兩項試驗中都沒有產生任何重大的安全問題。

基於這些資料，Apellis 公司計畫在 2022 上半年向美國 FDA 提交新藥申請 (NDA)，且其 CEO Cedric Francois 對此相當樂觀。

目前全球約有 500 萬人患有地圖狀萎縮病變。Jefferies 分析師最近預測，如果 Apellis 能夠達成其他藥物未能達成的目標，那麼它的銷售額最高可能會達到 30 億美元。

* 補充：
Pegcetacoplan 其實已以商品名「Empaveli」上市，被批准用於治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH)。適用患者可以是不曾接受治療者，也可以是接受過 Alexion/AstraZeneca 的「Soliris」或「Ultomiris」(長效型 C5 抑制劑) 治療的患者。但 「pegcetacoplan」的獨特之處是在於以 C3 為標的來全面控制補體，因此，對於患有視網膜、罕見和神經系統疾病的患者將十分有意義。

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資料來源：BioSpace、FiercePharma