國際生醫新聞

2024年1月24日，美國FDA核准再生原(Regeneron)和賽諾菲重磅藥Dupixent（dupilumab）用於治療1至11歲兒童的嗜酸性食道炎(eosinic esophagitis，EoE)。這是FDA首次核准也是唯一核准適用於 1 歲及以上兒童嗜酸性粒細胞性食道炎 (EOE) 的治療藥物，此次的核准此次批准擴大了 FDA 對 EoE 在2022年5月核准適合 12 歲以上、體重至少 40 公斤的患者之治療。嗜酸性粒細胞性食道炎是Dupixent經FDA核准的 第五個適應症。

Evercore 分析師 Josh Schimmer 在給客戶的報告中寫道，不斷擴充適應症的Dupixent 年銷售額未來可望突破 200 億美元大關，與艾伯維 (AbbVie) 的免疫學巨星修美樂 (Humira) 和默沙東 (Merck) 的癌症重磅藥物 Keytruda 齊名。

三期臨床試驗

與安慰劑相比，服用 Dupixent 的兒童獲得組織學緩解的比例更高。

該試驗分為兩部分（A 部分和B 部分），評估 Dupixent 對 1 至 11 歲 EoE 兒童的療效和安全性。第16 週時，根據體重分級給藥方案接受較高劑量Dupixent 的兒童(n=32) 有66% 達到主要終點組織學疾病緩解(≤6 eosinophils/high power field)），而安慰劑組的這一比例為3%（ n=29）。第52 週時，組織學緩解持續，32 名兒童中的17 名（53%）在A 部分和B 部分中接受Dupixent 治療。第52 週，15 名兒童中的8 名（53%）從安慰劑轉用Dupixent 也實現了組織學緩解。B 部分：此外，根據兒科EoE 體徵/症狀問卷-照顧者版本(PESQ-C)，與安慰劑相比，在16 週時使用Dupixent 治療的兒童中觀察到出現一種或多種EoE 徵象的天數比例有更大的減少。

Dupixent

1. 迄今為止，dupilumab 已在 60 多項臨床試驗中進行了研究，涉及超過 10,000 名患有各種慢性疾病。

2. 使用 Regeneron 專有的 VelocImmune 平台發現的，是一種全人源單株抗體，可抑制白細胞介素4 (IL-4) 和白細胞介素13 (IL-13) 途徑的信號傳導，並且不是免疫抑制劑。。這種作用機制已贏得 Dupixent FDA 批准用於治療各種免疫介導的疾病，包括異位性皮膚炎、氣喘、結節性癢疹和伴隨鼻息肉病的慢性鼻竇炎。目前正在尋求進一步推動 Dupixent 進入其他適應症，包括潰瘍性結腸炎、嗜酸性胃腸炎、慢性自發性蕁麻疹、慢性搔癢症和慢性阻塞性肺病（COPD）。

3. Dupixent 已在全球一個或多個國家獲得監管批准，用於治療某些不同年齡人口的異位性皮膚炎、氣喘、CRSwNP、EoE 和結節性癢疹患者。Dupixent 目前已在 60 多個國家獲準用於其中一項或多項適應症，其中包括歐洲， 美國和日本。全球有超過 80 萬名患者正在接受 Dupixent 治療。

嗜酸性粒細胞性食道炎(EoE)

約有 21,000 名 12 歲以下兒童我們目前正在接受未經批准的療法治療 EoE，然而，由於症狀可能被誤認為是其他疾病並且診斷有延誤，因此患有這種疾病的兒童的實際盛行率可能更高。

是一種發炎性疾病，患者的食道壁充滿大量嗜酸性粒細胞(一種白血球)，嗜酸性粒細胞性食道炎可在嬰兒至青年時期隨時發病。有時也發生在老年人身上，在男性之間更常見。嬰兒和兒童可能拒絕進食，出現嘔吐、體重減輕、腹痛、胸痛或同時出現多種症狀。出現狹窄的成年患者（多為長期食道炎患者）通常有吞嚥困難，食物可能會卡在食道中（稱為食道食物嵌塞）。患者可能出現與胃食道逆流症(GERD) 類似的症狀，尤其是灼熱（胸骨後有灼熱疼痛）。患者通常也會出現其他過敏性疾病，如氣喘或濕疹。(默沙東診療手冊)