國內投資

投資人最希望能夠看到公司送到法規單位 (例如FDA) 的完整文件, 例如, 試驗計劃書 (protocol), 統計分析計畫 (SAP) 以及臨床試驗報告書 (clinical study report, CSR), 然而公司通常認為這些都牽涉到專利與商業機密, 投資人很難一窺究竟.

儘管如此, 投資人仍然希望看到足夠的資訊, 以便決定是否投資. 首先建議要了解公司在臨床試驗網站登記的資訊, 比較歐美與台灣在臨床試驗網站登記的資訊是否相同, 因為各地區的法規不盡相同, 中英文摘要會有差異, 例如, 試驗組別, 試驗藥劑量, 驗本數, 療效評估指標, 試驗預計的起始時間與結束時間等等, 若差異太大, 都必須小心, 這是公司誠信的重要指標.

同時建議投資人檢視公司發佈的臨床試驗數據內容是否與登記的資訊內容是否相同進行比對 (這實在是太重要了，太多公司都變相「指鹿為馬」), 以下簡單依照臨床試驗不同期別說明.

A. 第三期臨床試驗分析

新藥或新醫材的第三期臨床試驗為隨機對照臨床試驗, 在此假設為比較試驗藥組與對照組的療效. 首先要了解收案人數與偏離試驗計劃書人數 (表一), 且希望揭露各種偏離試驗計劃書人數, 若偏離試驗計劃書人數過多或是二組差異過大, 都必須小心解讀試驗結果.

表一: 收案受試者人數與偏離試驗計劃書人數

B. 公司揭露的試驗藥組與對照組的療效比較, 投資人希望包含數據分析之族群納入的人數, 以及排除分析的人數與原因, 揭露療效指標數據包含二組試驗前與試驗結束後的療效指標測量, 各組試驗前後差異比較, 以及二組療效指標差異比較 (表二). 且須包含所有主要療效指標與所有次要療效指標, 這些數據可以用來與競爭對手已經發表的試驗報告進行比較, 有利於建構投資策略. 若公司選擇只報告部分療效指標, 且與臨床試驗網站登記的資訊療效指標數目有差異, 無論差異大小, 都必須小心解讀試驗結果.

表二: 試驗藥組與對照組的療效比較

C: 公司揭露的試驗藥組與對照組的安全性數據, 這部分是很難直接比較, 投資人希望安全性數據包含所有不良事件數目與嚴重不良事件數目, 以及重要不良事件之文字敘述. 最好還包含 "其它重要的不良事件數目" 是指因明顯任何不良事件而導致中斷藥品治療, 降低劑量或需要重要的附加併用治療等等的數目. 若公司未報告安全性數據或選擇只報告部分安全性數據, 無論多少, 都必須小心解讀試驗結果.

表三: 安全性數據