國內投資

1/23法說會重點摘要

近期營運重點

全球營運持續大幅成長

• 2023年全年營收達51.1億元，年增77.2%。。
• 美國NCCN治療指南推薦Ropeg為高低風險PV唯一首選干擾素。
• 保險公司可優先加快核保，有助提升Ropeg市場滲透率。

2024展望

預期營收成長強勁：GDR資金加碼美國及日本行銷。

ET：2024底至2025初主要數據讀出、2025送件申請美國藥證、2025底-2026初取證。現投入行銷前準備。

PV：2024取得PV中國及星馬藥證，現積極規劃行銷準備。

Early PMF：全球第三期樞紐臨床試驗預計收110人。2024年1月17日已送件美國FDA，2025主要數據讀出、最快2026底取證。

低風險PV：以optimized dose (500mcg) 進行全球臨床試驗，預計收100人。

研發突破

PEGylation平台：

• PEG-GCSF(今年
• PEG-IL2

細胞療法：TCR-T (今年IND)

髓系免疫檢查點抗體

全球供應鏈

台中廠第二條產線擴充完成，可供應全球最少一萬人

竹北廠預計於2025完工，2026取證、投產

擴充PEG廠

擴充針劑充填廠

新聞稿內文

藥華藥（台灣櫃買中心股票代碼：6446）即將在25日轉上市，今（23）日受邀參加法說會說明公司近期營運及未來展望。藥華藥完整規劃旗下藥品的全球銷售和研發突破，推進營運動能、蓄勢待發。

近期營運重點

公司說明，全球營運持續大幅成長，2023年全年營收達51.1億元，年增77.2%。

近期公司旗下新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft（簡稱Ropeg，即P1101）獲美國NCCN治療指南持續推薦，已成為高、低風險真性紅血球增多症（PV）病患的唯一首選干擾素療法。

NCCN新指南預計將大幅改變PV社群長年以來的用藥習慣，保險公司可優先加快核保，預計加速提升使用Ropeg人數。

公司表示，Ropeg美國藥價目前每人每年約新台幣660萬元（約21萬美金），而外界關心的病人數， 2023年底美國已達約一千多人，日本開賣半年以來也已超過一百人。

2024展望

PV：

Ropeg全球銷售穩健提升，驅動營收持續成長，公司未來將持續加碼投入美國及日本行銷、加速業績成長。公司指出，日本病患自今年6月起可自行注射Ropeg，一次更可拿取3個月的份量，因Ropeg已納入健保給付，如此可降低病患自付金額，非常有助於提升病人數及拓展市場，日本團隊樂觀看待今年營運。

Ropeg今年也預計取得中國、新加坡及馬來西亞的PV藥證，進軍中國及東南亞市場，現正積極規劃行銷準備，Ropeg全球銷售成長幅度可望向上加成。

ET：

Ropeg用於原發性血小板過多症（ET）的全球第三期臨床試驗已於去年10月25日收案完成，預計2024年底到2025年初可完成主要療效指標數據收集，2025開始申請美國及各國藥證，2025年底到2026年初取證，現正投入行銷前準備。

Early PMF：

Ropeg用於早前期原發性骨髓纖維化（Early PMF）全球第三期臨床試驗計畫，已於2024年1月17日送件美國FDA，預計收110人，於2025完成主要療效指標數據收集、最快2026取證。骨髓增生腫瘤（MPN）包含PV, ET和骨髓纖維化（MF），Ropeg均已取得美國孤兒藥資格。PV, ET和Early PMF在美國分別有約16萬、15萬及1.4萬人，共計達32萬人，潛在目標病人族群市場龐大。因Early PMF目前並無推薦的治療方式，故本項三期臨床試驗獲美國FDA高度重視。

近年已有台灣及香港的血液疾病領域權威醫師使用Ropeg治療早前期的PMF患者和低至中度風險1級的MF患者，進行「研究者自行發起之臨床試驗（IIT）」。經過Ropeg治療追蹤48周的研究結果顯示，患者不僅對於Ropeg的耐受性良好，Ropeg還可有效使血球細胞正常化和誘導分子學及骨髓型態反應。研究成果連續兩年發表於美國血液學年會（ASH）及歐洲血液學年會（EHA），廣受學者及醫師肯定。

Ropeg以 250/350/500 mcg 劑量遞增的給藥方案在48周的臨床數據顯示，約8成患者達到血液學完全反應，白血球、紅血球、血小板等血球數量恢復正常；此外，近7成患者達到分子學反應，JAK2V617基因突變量得以穩定控制或降低；以及逾9成患者達到骨髓型態反應，骨髓纖維化得以穩定或改善。

擴展新適應症：

藥華藥持續擴大Ropeg適應症範圍，不僅要以優化劑量（500mcg）進行低風險PV的全球臨床試驗，以達到美國FDA對Ropeg成為PV全方位用藥的期待，也計畫進行肝上皮樣血管內皮瘤（EHE）的樞紐臨床試驗、和成人T細胞白血病（ATL）第二期臨床試驗。

另一方面，公司也接受國際知名癌症醫學中心醫師推進多項IIT（由醫師發起之臨床試驗），如Ropeg與Jakafi聯合用於以Jakafi治療無效的MF病患、和使用於皮膚T 細胞淋巴瘤（CTCL）等。

研發突破

藥華藥科學長林俐伶博士表示，藥華藥持續進行新藥的突破創新研發，擴大產品線、增添營運動能。

藥華藥透過內部研發和引進授權合作來瞄準新的免疫檢查點分子和細胞激素，以開發具有同類第一（First in Class, FiC）和同類最佳（Best in Class, BiC）潛力的療法用於治療實體腫瘤、血液及免疫疾病。今年預計將有2個項目申請進入新藥臨床試驗（IND），分別是創新長效型白血球生長激素藥物（PEG-GCSF）；以及細胞療法TCR-T。

通過外部合作開發的 TCR-T 細胞療法可以識別細胞內的腫瘤抗原，對實體癌細胞進行毒殺作用，可望突破目前癌症治療的限制。

全球供應鏈

藥華華亦於會中報告擴充全球供應鏈進度：台中廠產線擴充後，可供應全球最少一萬人；竹北廠則是順利施工中，預計於2025年完工，2026年取證、投產。藥華藥也預計擴充PEG廠及針劑充填廠規模，以擴充產能、因應全球對公司藥品持續成長的需求。