健康醫療

根據美國肝臟基金會的資料，大約有 5% 的美國成年人患有非酒精性脂肪肝炎 (NASH)，發炎、肝細胞損傷和肝臟腫脹都是可能的疾病表現，且患者在幾年後容易發展成肝硬化。目前雖有一些候選藥物已經進入臨床試驗階段，但尚無任何藥物獲得美國 FDA 批准用於治療 NASH。

今年七月底，再生元 (Regeneron) 遺傳學中心的研究人員已經證明了「基因的功能缺失與降低疾病發展風險」之間的潛在關係，其中也包括了 NASH。

研究人員利用 54 萬人的遺傳材料及健康記錄，結果發現：CIDEB 基因功能缺失的人，罹患非酒精性肝硬化的可能性減少 54%、罹患非酒精性肝病 (如 NASH) 的可能性減少 53%。除了對這些疾病的保護之外，CIDEB 基因的突變還賦予個人了對 2 型糖尿病及肥胖症的「抵抗能力」。相關研究已發表在《New England Journal of Medicine》。

針對上述發現，再生元與其合作夥伴 Alnylam，利用 Alnylam 的 RNA 干擾 (RNAi) 技術開發了一種以 CIDEB 基因為標的的 siRNA 候選治療藥物，預計將在 2023 年進入臨床階段。此外，兩公司的合作也針對 NASH 開發出另兩種研究性基因靜默療法 (silencing treatments)，分別針對 PNPLA3 和 HSD17B13 基因，其中以 HSD17B13 為標的的療法已經進入早期臨床研究。

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資料來源：BioSpace、American Liver Foundation、Regeneron、Intercept