國際生醫新聞

由 Bayer (拜耳) 與 Loxo Oncology 共同研發的口服 TRK 抑制劑 ─ Vitrakvi，是第一個「與腫瘤『種類』無關」 (tumor-agnostic) 的「廣譜」抗癌藥，也就是甚麼癌都可以殺! FDA 於 2018 年 11 月底批准，歐洲藥品管理局 (EMA) 也於 2019 年 7 月有條件核准上市，可用於治療多種「NTRK 基因融合類實體腫瘤」，而且，使用上沒有年齡限制，是 NTRK基因融合類癌症治療的里程碑。

Vitrakvi 在三項單臂試驗中，共有 102 名患有不同癌症的兒童與成人參與，在這之中，評估了其安全性與有效性。EMA 認為，試驗數據雖不如預期般完整，但由於考量「患者用藥的好處」將大於「沒有擁有所有數據的風險」，因此選擇有條件地核准。

然而最近，德國醫療品質與效率研究所 (IQWiG) 卻表示：

1. Vitrakvi 的三項試驗設計上缺乏比較臂 (comparator arm)、無法產生對照用的數據，因此充其量只能說明「該藥對腫瘤有影響」，而無法證明「此藥能帶來的影響」與病患的「整體利益」相關。

2. 在所有種類的癌症中，使用 Vitrakvi 與其他療法的總體存活率，差異並沒有很大。

3. 做為一個新藥或比較療法，Vitrakvi 缺乏數據證實它對於患者發病率數據類別、生活品質、副作用等方面的表現，也沒有對不同腫瘤類型做區分、比較，自然無法說明此藥能「帶來額外的好處」。

4. 拜耳提出的非組織型 (histology-independent) 的分析有缺陷，像是缺少事先擬定的分析以及選擇性的結果報告。

當然，拜耳對於這樣的「指控」提出反對意見，並堅信 Vitrakvi 帶來的附加好處就是「在臨床研究中顯示出在 NTRK 融合腫瘤患者中異常高的療效和良好耐受性」。且表示：IQWiG 所使用的方法「不適合用來評估非組織型的產品」，該單位會提出這樣的建議「不足為奇」。最後，拜耳補充，去年 EMA 是「有條件批准」，因此之後還是會透過 IV 期非干預性試驗 (non-interventional study, NIS，在現實生活中對患者進行治療以研究其有效性) 產生更臨床數據，IQWiG 就此評估，有失公允，也會影響市場對該藥的信心與觀感。

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補充：

NTRK基因融合類癌症：
因為「NTRK 基因與其他基因發生融合」所引發的各種腫瘤，例如：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸道基質瘤、結腸癌、軟組織肉瘤、唾腺癌和嬰兒的纖維肉瘤等，在嬰兒或成人皆可能發生。

資料來源：Endpoints News、BioSpace、國家生技醫療產業策進會