國際生醫新聞

幹細胞在再生醫學方面有著令人期待的前景，也可能代表著新生兒破壞性腦損傷修復的突破點，包括缺氧缺血性病變、新生兒腦炎等，都可能獲得更好的治療；而最近對人類新生兒的安全研究表明，鼻腔給藥途徑可能是向新生兒大腦輸送幹細胞的最有效方式。

然而，目前經由鼻腔將藥物輸送至中樞神經系統的裝置，僅適用於液體或脂質顆粒藥劑，相較之下十分巨大的生物製劑，仍必須透過鞘內注射等侵入性方式遞送，但此法很可能會引發感染以及其他風險，因此亟需開發能由鼻腔給藥的技術。

在歐洲罕見疾病聯合計劃 (European Joint Programme on Rare Diseases, EJP RD) 與罕見疾病基金會 (Fondation Maladies Rares) 的合作之下，發起了「罕見病研究挑戰」(Rare Diseases Research Challenges)，其目的在促進並資助工業界、學術界、中小企業和患者組織之間的合作，以解決罕見疾病的特定研究困境。而在「罕見病研究挑戰」下發布的第二個挑戰，就是要開發一種可用於新生兒鼻內給藥的生物製劑遞送系統 (intranasal device for neonates, INDENEO)。該項目於 2022 年 4月底啟動，匯集了四個合作夥伴：EVEON、Chiesi 集團 (義大利)、Les Cliniques universitaires Saint Luc (比利時) 和 CEA (法國)，並由 Chiesi 集團共同出資，EVEON 公司將在 18 個月的專案過程中嘗試設計、開發一個功能原型，並進行臨床前驗證。

該項目總預算為 487,500 歐元 (496,300 美元)，並要求合作者證明「不同生物製劑在大型動物體內的有效輸送」，此階段將包括至少在兩隻動物中進行試驗與組織分析。理想情況下，發起活動的團隊也希望 EVEON 及其合作者在最後能為該設備取得 CE 標誌。

資料來源：Fierce Pharma、EJP RD