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Apellis Pharmaceuticals 的補體因子 C3 抑制劑「pegcetacoplan」，被認為是最有希望第一個取得美國 FDA 批准、用於治療繼發於乾性老年黃斑部病變 (age-related macular degeneration, AMD) 的地圖狀萎縮 (geographic atrophy, GA) 的藥物，它原先在 FDA 的 PDUFA 日期為 11 月 26 日，但令人驚訝的是，就在 11 月初，Apellis 表示將要再提交「治療後 24 個月」的療效數據，比原先規劃中的 12 個月和 18 個月更久。而 FDA 也已將新的 PDUFA 日期定於 2023 年 2 月 26 日。

投資者對此變更感到困惑，Apellis 的股價甚至因此消息而下跌；觀察家們也擔心，或許是 Apellis 收到了 FDA 的負面回應，而使計畫有了變化。

不過，Apellis 表示，此修訂並非 FDA 要求，而是因為兩項 III 期試驗 (OAKS與DERBY) 的長期資料都顯示，pegcetacoplan 在 24 個月的隨訪中顯示出「病變增長速度降低」的效果，因此，若納入此長期資料，公司就有可能在推出 pegcetacoplan 時「擁有最好的產品資料」，在對推出時間影響最小的情況下，讓 pegcetacoplan 在上市時就獲得「最好的標籤」，並順利被納入保險核銷範圍。

儘管如此，分析師還是縮小了 Apellis 對競爭對手 Iveric 的領先優勢 ─ 尤其是，Iveric 也加快了其 C5 抑制劑 Zimura 的申請速度，預計將於 2022 年底前提交申請。Stifel 的分析師指出，估計 Apellis 領先 Iveric 三個月，「幾乎不足以在市場上站穩腳跟」。不過，由於目前尚不清楚 FDA 將如何看待新數據，一些投資者認為這也可能「迫使 FDA 採取行動」、要求 Iveric 也要提供兩年的隨訪數據才能上市，因此，仍有一些不確定因素存在。

* 補充：
Pegcetacoplan 目前以 Empaveli 為品牌，被批准用於治療陣發性夜間血紅素尿症 (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH) 的皮下輸液，在此領域上的競爭者為阿斯利康 (AstraZeneca) 的 C5 抑制劑 Soliris 和 Ultomiris；在第三季，Empaveli 在美國的淨收入只有 1770 萬美元。不過，在將來的地圖狀萎縮市場，分析師預估 pegcetacoplan 將成為重要藥物，2028 年的銷售額可能達到 26 億美元；而在此領域中，還有以 Iveric Bio 的 Zimura 為首的其他競爭者也正緊追在後。

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資料來源：Fierce Pharma、Apellis、BioPharma Dive