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由MIT著名科學家張鋒(Feng Zhang)教授所創立的新創公司Aera Therapeutics於2月16日對外宣布推出旗下專有的蛋白質奈米顆粒(PNP)基因藥物遞送平台，該平台旨在解決目前基因藥物遞送技術的局限性，可將siRNA、mRNA、RNAi、反義寡核苷酸(ASO)、基因編輯系統等不同的基因藥物精準地運送至人體組織與器官，有望進一步擴大基因藥物的治療領域與應用範疇。

Aera Therapeutics在成立之初就頗受業界矚目，其創始人是有DNA編輯大師稱號的張鋒、執行長為專注於開發RNAi的生物技術公司Alnylam的前腫瘤部門負責人Akin Akinc博士，而Alnylam的前創始執行長John Maraganore博士也加入團隊擔任董事會主席，除了擁有亮眼的經營團隊外，Aera Therapeutics近日由ARCH Venture Partners、GV與Lux Capital領投的推動下，在A輪與B輪共完成了1.93億美元的融資。

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基因藥物(genetic medicine)通常包含一個有效基因負載(payload)以及遞送系統(delivery system)，雖然各種DNA與RNA或是基因編輯技術發展迅速，但遞送系統卻仍停滯不前，目前遞送方法包括病毒載體、脂質奈米顆粒(LNPs)、外泌體(exosome)等，這些方法除了受限於payload的安全性與免疫原性外，多用於肝臟疾病治療且需仰賴體外細胞製造，不僅可及性差也阻礙了這些基因藥物的應用。

Aera Therapeutics的蛋白質奈米顆粒(PNP)遞送平台主要是利用來自逆轉錄因子(retroelement)的內源性人類蛋白質自行組裝成可以包裝及運送核酸的類衣殼(capsid-like)結構，此平台結合了內源性自我組裝系統的優勢以及蛋白質系統的可工程性，可以成功遞送各式各樣的基因藥物。除了遞送平台之外，Aera還擁有一新穎、可編程的基因編輯酶治療平台，這些酶的小巧尺寸可能有助於克服當前基因編輯系統包裝與遞送的挑戰。

Akinc表示，該公司目前的重點是推進該平台，還尚未確定任何治療標的。

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資料來源：BioSpace, Aera Therapeutics

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