國際生醫新聞

基因療法初創公司 Locanabio 日前宣布解雇了 30% 的員工，使總人數縮減到約 50 人。這暗指著這家自 2019 年以來獲得超過 1.5 億美元投資的基因療法開發商，未來發展範圍恐怕有限。

Locanabio 最初雄心壯志，目標涵蓋多種神經退行性疾病、神經肌肉和視網膜疾病，但現在縮減開發項目後，將把重點放在裘馨氏肌肉失養症 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)，特別是針對 51 號外顯子突變。Locanabio 將其 CorrectX 技術用於外顯子跳躍 (exon skipping，誘導 DMD 基因在轉錄過程中跳過出錯的外顯子，讓細胞製造出「不完整，但仍有部分功能」的 dystrophin)，並獲得了正向的臨床前資料。

該公司預計今年開始對其 DMD 專案進行 IND 授權研究 (IND-enabling study)，並指出在神經變性和神經肌肉疾病方面已經取得了「令人興奮的進展」，不過並沒有提及在視網膜疾病方面的進展。實際上，Locanabio 目前在其網站上列出的開發項目包括肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS)、第一型強直性肌肉失養症 (myotonic dystrophy type 1)、亨丁頓舞蹈症 (Huntington's disease) 和第一型脊髓小腦共濟失調症 (Spinocerebellar Ataxia 1)，之前曾列出的一種未公布的視網膜疾病和額顳葉癡呆症則不在此次之列，公司也拒絕對此發表評論。

Locanabio 最近一次宣佈的融資是 2020 年 12 月的 1億美元 B 輪融資，以當時的趨勢看來，甚至都可能進行 IPO。當時的投資者包括一些績優的藥物開發風險資本者，如 ARCH、RA Capital、GV (Alphabet 風險投資部門)、Temasek、Lightstone Ventures、Vida Ventures、Acuta Capital Partners、Invus、UCB Ventures 與 SVB Leerink。

Locanabio 表示，隨著開發項目接近臨床研究，他們將考慮進行另一次融資。

CORRECTX ™平台

支持開發模塊化 RNA 結合蛋白系統，該技術可以通過多種機制方法修飾 RNA；切割、剪接、基因替換、翻譯增強和編輯。這些系統提供了獨特的功能，解決了其他 RNA 靶向方法的局限性，並可能為神經退行性、神經肌肉和視網膜疾病患者帶來新的基因藥物。

資料來源：Endpoints News