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臨床和經濟評估研究所 (ICER) 在 4 月 12 日發表的一份報告草案中表示，針對鐮刀型紅血球疾病 (sickle cell disease) 的基因療法 ─ 包括 Vertex Pharmaceuticals / CRISPR Therapeutics 的基因編輯藥物 exa-cel，以及藍鳥生物 (bluebird bio) 的基因替代療法 lovo-cel，在考慮包括折扣等因素後，定價可能會落在最少 193 萬美元，才能達到其成本效益，甚至可能高達 232 萬美元，都還算是合理的。

不過，目前還不清楚 Vertex / CRISPR 以及藍鳥生物將如何為其療法訂定價格。Vertex 的一位發言人表示，公司仍在審查這份報告；藍鳥生物發言人則說，公司目前仍在專注於完成向 FDA 提出申請，還沒有為 lovo-cel 設定價格，但藍鳥生物對其基因療法的定價決定將會是「根據正向的臨床結果、生活品質的改善，以及患者和家庭更充分地生活、從事有意義的工作和減少使用醫療保健系統的潛在社會影響」。

ICER 的首席醫療官 David Rind 醫學博士強調，此成本效益分析只是初步的，未來可能還會有變化。ICER 在 5 月 9 日前都將持續收集公眾意見，並將最終報告發佈日期延後至 7 月 13 日，以期待有更多關於 exa-cel 的資料可加入評估之中。此外，CRISPR 技術的新穎性只是在安全性方面增加了一些不確定性，並不影響 ICER 的「成本」評估。

ICER 表示，目前 exa-cel 與 lovo-cel 的臨床資料都還很有限，因此應以相似的標準看待之，直到未來的研究發現兩者間的差異；此外，他們也強調，ICER 只是提供一個經濟分析，以協助人們對藥物價值做出自己的決定。儘管 ICER 不是政府機構，對製藥商設定的藥品價格沒有發言權，但許多大型健康保險公司在與製藥商談判價格並確認涵蓋的患者時仍會考慮其報告，因此仍有相當的重要性。

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資料來源：Fierce Pharma、Reuters