國際生醫新聞

今年 7 月，信達生物(Innovent Biologic)s 與 IASO Biotechnology 的多發性骨髓瘤 CAR-T 療法「Fucaso」(equecabtagene autoleucel)，獲得了中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 在中國獲得了首次批准，適用於經過至少 3 次治療 (其中至少包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節藥物) 後再度復發或惡化的多發性骨髓瘤患者。

本次新藥申請的批准是以在中國多個地點進行的關鍵 FUMANNBA-1 研究為基礎，101 名可納入評估的患者裡，總緩解率為 96%，嚴格完全緩解/完全緩解 (sCR/CR) 率為 74.3%；中位緩解時間僅 16 天，但 12 個月時的疾病無惡化存活率為 78.8%。95% 的患者實現微小殘留病 (MRD) 陰性，所有 sCR/CR 患者均達到 MRD 陰性。在曾接受過 CAR-T 治療的 12 名患者中，有 9 名獲得緩解、5 名嚴格完全緩解。在 89 名過去不曾接受過 CAR-T 細胞治療的患者中，則有 78.7% 達到 sCR/CR。安全性方面，則是在 103 名可納入安全性評估的患者中，有 1 名患者發生了 3 級細胞因子釋放症候群 (CRS)，2 名患者發生 1 級或 2 級神經毒性症候群 (ICANS)。

「Fucaso」是以 B 細胞成熟抗原 (BCMA，在多發性骨髓瘤癌細胞上高度表現) 為標的的自體 CAR-T 細胞療法，由含有 CAR 結構的慢病毒載體轉導，該結構具有全人源 scFv、鉸鍊部位和跨膜區域、4-1BB 共刺激和 CD3ze 活化結構域。

同樣以 BCMA 為目標的，還有楊森製藥 (Janssen Pharmaceutical) 與中國南京傳奇生物 (Legend Biotech) 共同開發的 Carvykti，去年已在美國獲得批准；今年六月，在美國臨床腫瘤醫學會 (ASCO) 年會上，又宣佈了令人印象深刻的資料 ─ 該療法可將先前接受過 1~3 線治療的多發性骨髓瘤患者的死亡或惡化風險降低 74%。而中國目前還有另外兩種以批准了的 CAR-T 細胞療法 ─ Kite Pharma 的 Yescarta，以及必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 的 Carteyva，但此二者都是以 CD19 為目標，適用於大 B 細胞淋巴瘤。

信達生物

是一家成立於2011年的全球生物製藥公司，致力於開發、製造和營銷用於治療癌症和其他重大疾病的創新藥物。全球有超過六千名員工。

與台灣圓祥合作治療濕性黃斑部病變 IBI302已經完成第一個二期臨床試驗，現在另一個二期臨床試驗正在中國收案，預計2024年完成解盲。

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資料來源：Endpoints News、BioSpace