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維亞生物參與投資孵化的 DTx Pharma 是一家臨床前階段生物技術公司，利用其脂肪酸配體共軛寡核苷酸 (FALCON™) 平台解決寡核苷酸療法的遞送挑戰。2023年7月17日，該公司宣布與諾華達成收購協議。根據雙方協議條款，諾華將支付5億美元的預付款，並在完成預先指定的里程碑後額外支付最多5億美元。FALCON 平台能夠將小干擾 RNA (siRNA) 治療藥物輸送到肝臟以外的組織並發揮其活性，從而增強siRNA藥物的生物分佈和細胞攝取。DTx Pharma 的領先管線目前正在進行臨床前開發，並獲得 FDA 孤兒藥資格認定，用於治療1A 型腓骨肌萎縮症 (CMT1A)。除了 CMT1A 項目外，諾華還獲得了 FALCON 平台和另外兩個早期項目（針對神經肌肉和中樞神經系統適應症）的全部權力。

CMT1A 是一種進行性神經肌肉常染色體顯性遺傳疾病，可導致終生肌肉功能喪失和殘疾。目前，美國和歐洲約有150,000名 CMT1A 患者，目前尚無針對PMP22（CMT1A的潛在遺傳原因）的批准療法。DTx Pharma 的領先管線 DTx-1252是一種針對 PMP22的新型的、首創的 siRNA 候選藥物。該資產擁有穩健的臨床前數據研究，不僅展示了在臨床前齧齒動物模型中疾病的逆轉，還為向臨床研究的轉化提供了可靠的數據。

「我很高興諾華將推進我們的 CMT1A 治療管線和 FALCON 平台。憑藉在神經肌肉疾病領域的資源和能力，諾華完全有能力加速 DTx-1252的開發，為急需治療的患者帶來希望。」DTx Pharm 的聯合創始人兼首席執行官 Artie Suckow 博士表示，「我也感到非常自豪，在我們團隊的承諾和努力下，DTx Pharma 成為肝外 siRNA 遞送領域的領導者，正如我們推進第一個研究性 FALCON siRNA 工作所證明的那樣——FALCON旨在遞送 siRNA 至外周神經系統來治療 CMT1A。」

「此次收購凸顯了諾華致力於為患有神經肌肉疾病和其他神經系統疾病的患者，提供改變生活的藥物的承諾。」諾華生物醫學研究所神經科學全球負責人 Robert Baloh 表示，「我們很高興能夠推動這些有前景的臨床前項目並探索 FALCON 平台的潛力。」

「諾華團隊對 CMT1A 生物學的深入了解，以及對患者負擔的深刻理解，從我們的第一次互動中就可見一斑，我們對他們支持推進DTx-1252的開發感到興奮。」DTx Pharma 的 CBO Peter Condon 表示:「這項協議也是對我們 FALCON 平台及通過其在肝臟之外遞送 siRNA 來開闢新治療領域的潛力的有力驗證。」

維亞生物首席創新官兼維亞生物創新中心負責人戴晗博士表示：「DTx 依托創始團隊在 siRNA 藥物多年的深耕和積累，成功開發創新性 RNA 藥物遞送平台 FALCON，用於將 RNA 藥物遞送到肝臟以外的器官，解決了 RNA 藥物遞送的痛點。我們很高興見證並陪伴了 DTx Pharma 從概念驗證到臨床前研究這一路的成長，並參與其多輪融資。本次達成收購，也再次驗證了維亞投資團隊的戰略眼光及專業的投後支持。借助諾華在罕見病領域的積累，我們相信 DTx 管線的研發有望進一步加速，更好地開拓罕見病領域。」