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必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 宣佈，美國 FDA 批准增加其血癌藥物 Reblozyl 之適應症，該藥物將可做為中低風險骨髓增生不良症候群 (MDS) 成人患者的一線療法。

Reblozyl 是一種重組融合蛋白質，可透過抑制 Smad2/3 訊號通路來增加紅血球數量，於 2019 年首次獲准用於治療 β 地中海型貧血；2020 年再度獲准用於 MDS 相關的貧血症，但僅限於對紅血球生成刺激劑 (erythropoiesis-stimulating agent, ESA；先前的一線療法) 無效的患者。

本次擴大標籤範圍的批准，是基於 III 期臨床試驗「COMMANDS」，其中，接受 Reblozyl 治療的患者，有 58% 以上達成了「紅血球輸注獨立性 (RBC-TI，即：不用輸血) 至少 12 週」的目標，而接受 epoetin alfa [安進 (Amgen) 的 Epogen 或嬌生 (Johnson & Johnson) 的 Procrit] 治療的患者只有 31% 達成此目標。此外，試驗還證明，Reblozyl 對於有或沒有環狀含鐵芽細胞 (ring sideroblast) 的患者都有效 (之前批准的藥物僅限於有此症狀的 MDS 患者使用)。因此必治妥大聲地宣稱，Reblozyl 是第一種、也是目前唯一一種在 MDS 相關貧血中顯示出優於 ESA 的療法。不僅如此，相較於 Epogen 或 Procrit 的每週用藥一次，Reblozyl 三週給藥一次即可，便利性也增加。

Reblozyl 在今年第二季的銷售額已達 2.34 億美元；而取得在 MDS 的一線應用，更是該藥物的重要里程碑，也讓必治妥將其銷售額高峰推升至超過 40 億美元。

不過，MDS 市場的競爭可能正逐漸升溫。例如，Geron Corporation 在 8 月時已提交了一種同類首創的端粒酶抑制劑 (telomerase inhibitor)「imetelstat」的新藥查驗登記 (NDA)，用於治療低風險的 MDS 輸血依賴性貧血；在一項安慰劑對照的 III 期試驗中，imetelstat 在 8 週免輸血的觀察指標上，療效顯著高於安慰劑。

* Reblozyl 還在另一項針對骨髓纖維化合併骨髓增生性腫瘤患者的 III 期試驗，預計將於 2025 年公佈結果。

REBLOZYL 是一種注射處方藥，用於治療患有以下疾病的成人貧血（低紅細胞）：

1. 可能需要紅細胞 (RBC) 輸注且從未接受過另一種稱為紅細胞生成刺激劑 (ESA) 的藥物的 MDS。
MDS-RS 或伴有環狀鐵粒幼細胞和血小板增多的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤(MDS/MPN-RS-T)，在8 週內需要2 個或更多紅細胞單位，並且對ESA反應不佳。對於需要立即治療貧血的人來說，REBLOZYL 不能替代紅細胞輸血。

2. REBLOZYL 的作用是開發更成熟、有效的紅細胞。REBLOZYL 允許更多未成熟細胞成熟並以正確的方式發揮作用。隨著患者接受 REBLOZYL，紅細胞的質量得到改善，血紅蛋白 (Hgb)的量也增加，這意味著血液中有更多成熟的紅細胞。

資料來源：BioSpace、Fierce Pharma