國際生醫新聞

每天一分鐘瀏覽一下Genet觀點新聞，讓您跟上生技產業世界發展的新趨勢，同時可以了解各公司研發價值、競爭態勢和國內外公司市值。是不是取的加速核准之後，投資人就可以高枕無憂?(請見FDA加速審核之補充說明) 以下案例可以做為您投資參考。

Sarepta 和羅氏對 Duchenne 肌營養不良症基因療法Elevidys的驗證性研究未能達到其主要終點，使將該藥物的標籤轉變為全面批准用於更廣泛的男孩人群變得問題重重。Sarepta 負責獲得監管部門的批准並將 Elevidys 在美國商業化，而羅氏則擁有世界其他地區的銷售權利。

編碼肌營養不良蛋白的基因發生突變，肌營養不良蛋白是預防肌肉損傷所必需的蛋白質，Elevidys 透過病毒載體將小型化的肌肉營養不良蛋白基因傳遞到肌肉細胞。市場分析師表示，這種療法並不意味著治癒，Sarepta 先前曾表示，目標是讓男孩獲得與患有一種不太嚴重的肌肉疾病（稱為貝克爾肌肉營養不良症）類似的結果，患有這種疾病的人可以活到40 多歲。

EMBARK 三期臨床試驗

125 名患者接受了安慰劑或 Sarepta 開發的基因療法 Elevidys。兩家公司10/30日表示，一年後，接受 Elevidys 治療的患者的功能活動能力量表上進步了 2.6 分，而安慰劑組則提高了 1.9 分。但兩組之間的差異無統計學意義，p值為0.24。兩家公司表示，次要終點達到了統計顯著性，並表明與安慰劑相比，該藥物幫助患有肌營養不良症的男孩更好地站立和行走，而被診斷患有該疾病的男孩的能力會隨著時間的推移而喪失。

 FDA Accelerated Approval Program (加速審核)說明

1. FDA 制定了加速批准計劃，以允許更早批准治療嚴重疾病的藥物，並根據替代觀察指標滿足未滿足的醫療需求。替代觀察指標是一種標記，例如實驗室測量、射線照相圖像如X光等、身體體徵或其他被認為可以預測臨床效益。使用替代觀察指標可以大大縮短獲得 FDA 批准所需的時間。

2. 製藥公司仍需要持續進行研究以確認預期的臨床益處。這些研究被稱為第四階段驗證性試驗。如果驗證性試驗表明該藥物確實提供了臨床益處，那麼 FDA 就會授予該藥物傳統批准。如果驗證性試驗未表明該藥物具有臨床益處，FDA可能會將該藥物從市場上下架。

Duchenne 肌營養不良症

通常稱為 Duchenne 或 DMD是一種罕見疾病，由 DMD 基因突變引起，DMD基因編碼抗肌萎縮蛋白。這些突變導致抗肌萎縮蛋白產量不足。抗肌萎縮蛋白對於維持肌肉細胞的結構完整性和功能至關重要。缺乏功能性抗肌萎縮蛋白會導致肌肉力量逐漸喪失，影響活動能力並導致導致高死亡率的心臟或呼吸系統並發症。

Duchenne 導致全身肌肉功能逐漸喪失迄今為止，目前批准的 Duchenne 療法並未顯示抗肌萎縮蛋白產量顯著增加，而且往往無法在肌肉組織中廣泛分佈。(下圖 Entrada)