國際生醫新聞

今年 6 月 8 日，Vertex 及其合作夥伴 CRISPR Therapeutics 取得了一項重要突破 ─ 其應用 CRISPR-Cas9 技術的自體細胞療法 exagamglogene autotemcel (exa-cel) 的生物製劑許可申請 (BLA)，獲得美國 FDA 接受審查，這是第一個與 CRISPR 基因編輯療法有關的 BLA。

FDA 顧問似乎對 CRISPR 和 Vertex 在諮詢會議上提供的 有關 exa-cel 刺激脫靶編輯潛力的數據感到放心。專家小組沒有嚴重擔憂，委員會主席稱這些公司使用「穩健的方法」來識別脫靶潛力。市場預估12/8日該治療有機會取得FDA的核准。此外，英國也成為授予了世界首個基因療法為期一年的有條件行銷授權，並指出在試驗期間沒有發現重大安全問題。(細胞毒性和基因組不穩定是使用 CRISPR-Cas9 的潛在副作用。基因編輯工具還可以透過逆轉錄轉座引起DNA的大量重排，理論上可以觸發腫瘤的發展。)(新聞閱讀)

Vertex 營運長 Stuart Arbuckle 在公司最新的財報電話會議上稱這種治療是一個「數十億美元」的機會。不過，最近卻驚傳CRISPR Therapeutics 將裁員10%員工約50人，截至 2022 年底，擁有 458 名全職員工。CRISPR 截至2023年第三季末，現金及相當現金為 17.4 億美元。

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Vertex 和 CRISPR 的 exa-cel

是一種自體和離體(ex vivo)療法，使用 CRISPR/Cas9 系統編輯患者自身的幹細胞，使它們能夠產生高水平的胎兒血紅蛋白。這有助於對抗鐮狀細胞疾病 (SCD) 的標誌性貧血症狀，鐮狀細胞疾病是一種由 β 珠蛋白基因突變引起的遺傳性疾病。(自體、離體CRISPR/Cas9 基因編輯研究療法，其中對患者自身的造血幹細胞進行編輯，以在紅血球中產生高水平的胎兒血紅蛋白)

「Ex vivo」是拉丁文「outside of a living body（在活體外的/離體的）」的意思，用於陳述利用生物組織進行於活體之外的科學實驗。例如取下或移植生物體的一部分組織，將其培養於人工環境以進行實驗。

鐮狀細胞疾病和β地中海貧血

遺傳性血紅蛋白疾病鐮狀細胞疾病 (SCD) 和 β 地中海型貧血是由編碼血紅蛋白（血液中攜氧分子）關鍵成分的基因突變引起的。這些血紅蛋白遺傳性疾病（血紅蛋白病）會導致預期壽命縮短，目前需要終生治療，例如定期輸血和頻繁住院治療。

資料: Bipspace、公司