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2024年美國基因與細胞治療學會年會(ASGCT)近日於巴爾的摩會議中心盛大展開，其中最引人注目的討論議題之一無非就是腺病毒載體(adeno-associated viruses, AAVs)純化與產量的優化，各家專注於開發腺病毒載體應用的生物技術公司於會中分享他們是如何提高旗下基因治療主力載體的安全性與品質：

1.Spark Therapeutics: 該公司強調了AAV的高度異質性(heterogeneous)，因此『純化』就是提高產量的一大挑戰，尤其是在生產過程中如何將完整病毒衣殼(full capsid)與空衣殼(empty capsid)分離開來，以便患者成功接受攜帶治療性DNA的載體。空衣殼除了缺乏治療用DNA外，在結構上也有所不同，而如何識別這些差異便是加強純化效率的重要關鍵。

2.Solid Biosciences：該公司認為提高AAV產量的重點是防止轉導(transduction)，並分享了其使用布雷非德菌素A(Abrefeldin A)添加劑的實驗結果，數據顯示它可以透過抑制轉導將HEK293細胞中的AAV產量提高兩倍以上，且品質也有所提升。

3.Oxford Biomedica: 該公司主要是利用其專利添加劑與陰離子交換色譜(AEX)相結合來進行純化，能夠在生產過程中利用AAV的正電荷將載體與雜質分離，從空衣殼以及包含空衣殼與含DNA衣殼的混合物中分離出完整衣殼。

4.ASCEND Therapeutics: 該公司也是利用陰離子交換色譜(AEX)在AAV生產過程中去除雜質，並成功去除了超過50%的雜質，有時甚至可高達90%之多。

5.Roche:該公司專注於優化中和前的pH條件與酸性保持時間，並認為此舉有助於AAV生產製造的整體進步。

資料來源：BioSpace, ASGCT

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