國際生醫新聞

1. 臨床試驗數據顯示死亡和併發症風險上升
2. Oxbryta 曾被視為治療 SCD 的突破性藥物
3. 輝瑞將繼續推進其他鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 藥物研發

輝瑞 (Pfizer) 9 月 25 日宣布，由於數據顯示死亡和常見併發症風險上升，將從全球市場撤回鐮刀型紅血球疾病 (sickle cell disease, SCD) 藥物 Oxbryta (voxelotor)，並終止所有臨床試驗和擴大使用計劃。

臨床試驗數據顯示死亡和併發症風險上升
歐洲藥品管理局 (EMA) 七月時表示，在 Oxbryta 的兩項臨床試驗中有病患死亡，其中一項試驗招募了 236 名中風風險較高的病患，結果治療組有 8 人死亡，安慰劑組只有 2 人死亡；另一項針對腿部潰瘍的研究招募了 88 名病患，在開放標籤試驗中有 8 人死亡。此後，EMA 開始對其進行了數個月的審查，但尚未正式將這 16 起死亡原因歸咎於 Oxbryta。對此，美國 FDA 也提醒醫師停止開立該藥，並建議患者向衛生專業人員尋求有關其他治療選擇的建議。

Oxbryta 曾被視為治療 SCD 的突破性藥物
Oxbryta 曾被譽為針對 SCD 根本原因的一流療法。它於 2019 年獲得美國 FDA 的批准，當時允許藥物根據初步數據進入市場、製藥商再進行額外的研究來證明該療法有效。其後，Oxbryta 也在歐洲獲得批准。

2022 年，輝瑞斥資 54 億美元收購 Global Blood Therapeutics 時，獲得了 Oxbryta 的所有權。當時輝瑞將這筆交易稱為「建立罕見病和血液學產品組合的機會」，將 Oxbryta 視為治療 SCD 的突破性藥物，並表示，Oxbryta 和其他正在開發的 SCD 藥物可能帶來超過 30 億美元的年銷售額。而今日的全面撤回令不少專家感到震驚，瑞穗分析師也表示，這是「真正的意外」，可能導致輝瑞沖銷近 50 億美元。

輝瑞將繼續推進其他鐮刀型紅血球疾病 (SCD) 藥物研發
儘管 Oxbryta 的銷售將被終止，但輝瑞強調，將繼續推進其他候選藥物的研發，包括 inclacumab 和 GBT-601 (osivelotor)。公司發言人表示，這些行動不會對其他治療該疾病的實驗性藥物產生直接影響，公司也將在適當時候提供最新進展。

資料來源：Endpoints News、Yahoo Finance、Reuters