國際生醫新聞

1. 基因療法領域遇挑戰，Atsena Therapeutics 卻逆風獲高額投資
2. ATSN-201 臨床試驗初顯療效，計劃推進 FDA 申請
3. 以 AAV 載體遞送正常基因以修復視網膜，但樣本規模小是挑戰
4. Atsena 規模雖小但具創新力，產品線多樣化
5. Atsena 商業化潛力與對患者的影響值得關注
6. Atsena Therapeutics 開發項目

基因療法領域遇挑戰，Atsena Therapeutics 卻逆風獲高額投資
北卡羅來納州的生物科技公司 Atsena Therapeutics 近日宣布完成1.5億美元的 C 輪融資，目標是成為首家成功治療罕見遺傳性眼疾的公司。Atsena 此次融資由 Bain Capital Life Sciences 領投，其他新舊投資者如 Wellington Management 及 Lightstone Ventures 等也參與其中。由於基因療法領域面臨商業化挑戰及資金縮減，自 2022 年以來，只有少數眼科基因療法公司能夠獲得九位數的融資 (如 Beacon、Ray 和 Frontera)，因此在此情況下 Astena 依然能吸引巨額投資，引發了業界的高度關注。

ATSN-201 臨床試驗初顯療效，計劃推進 FDA 申請
Atsena 針對性聯遺傳視網膜裂損症 (X-linked retinoschisis, XLRS) 所開發的基因療法「ATSN-201」，目前正在進行 I/II 期臨床試驗。該疾病通常在兒童期出現，好發於男童，患者視力會受損、甚至可能視網膜剝離而導致失明；該疾病影響了大約 3 萬名美國和歐盟男性，台灣也有約 1500 至 2000 名患者。

試驗數據顯示，接受 ATSN-201 治療的多數患者，其解剖學病變數據顯示得到改善，並有功能性改善的明顯訊號。因此 Atsena 計劃利用此次融資資金將此候選療法推進至 FDA 的生物製品許可申請 (BLA) 階段，並視情況尋求加速批准。

以 AAV 載體遞送正常基因以修復視網膜，但樣本規模小是挑戰
XLRS 患者的視網膜結構異常，導致視力功能下降且無法透過眼鏡矯正。Atsena 採用腺相關病毒 (AAV) 作為基因載體，將健康的 RS1 基因副本遞送到視網膜細胞中，以修復患者的視網膜結構。這一技術背後的挑戰在於如何在小樣本試驗中得出具有說服力的數據。儘管如此，Atsena 仍對與 FDA 的審批會議抱有希望，並認為 XLRS 基因療法的開發具有重要潛力。

Atsena 規模雖小但具創新力，產品線多樣化
除了 XLRS，Atsena 還致力於開發針對第一型萊伯氏先天性黑曚症 (Leber's Congenital Amaurosis type I, LCA1) 的基因療法，並已與日本新藥 (Nippon Shinyaku) 達成授權協議。同時，此次的 C 輪融資還將支持公司開發針對遺傳性視網膜疾病的早期研發產品線，如與 MYO7A 相關的 Usher 綜合症 (USH1B)。目前，Atsena 的員工規模僅約 20 多人，卻在基因療法領域展現了強大的創新能力。

Atsena 商業化潛力與對患者的影響值得關注
基因療法領域的發展仍伴隨著許多的不確定性，過去曾有公司因試驗失敗而退出市場，但 Atsena 的融資成功顯示出資本市場對於擁有出色臨床數據企業的青睞。未來，Atsena 能否實現基因療法的商業化突破，並改變失明患者的生活，值得密切觀察。

Atsena 的故事不僅反映了基因療法技術的進步，也展現了初創公司在資金、技術和市場挑戰中的堅韌與創新能力。隨著更多臨床試驗的進展，這一領域或將迎來全新篇章。

Atsena Therapeutics 開發項目

 資料來源：Endpoints News、FDA