國際生醫新聞

腎臟疾病可能發展為腎衰竭或末期腎病變 (ESRD)，即患者的腎功能低於 15%。 ESRD 為健康帶來沉重負擔，影響全球近 250 萬名患者。 對於符合條件的 ESRD 患者，腎臟移植是首選治療方法，因為它可以提高存活率和生活質量，並且與長期透析相比更經濟實惠。美國和歐洲約有 17 萬名腎臟病患者正在等待新的腎臟。 

2025年9月24日， Hansa Biopharma (HNSA）宣布，酵素療法imlifidase美國三期臨床試驗ConfIdeS取得了積極的臨床結果。該試驗評估成年腎臟移植患者的12個月腎功能，患者保留率超過90%，並達到了12個月時腎功能的主要終點。imlifidase治療組在12個月時獲得了「統計學上顯著且具有臨床意義的」腎功能改善，以平均估計腎小球濾過率（eGFR）為衡量標準，p值小於0.0001。隨機接受imlifidase 組的患者在12個月時表現出更優的腎功能，達到51.5毫升/分鐘/1.73平方米，而對照組患者的腎功能僅為19.3毫升/分鐘/1.73平方米。使用 imlifidase 的患者在 12 個月時不再依賴透析。受次消息激勵，公司股價來到41.1美元，漲幅達24%。

不過，分析師其他關鍵的次要結果例如移植的患者生存率，而Hansa告訴投資者，這些結果並未達到顯著性水平。但這似乎並沒有阻止公司申請核准，因為預計12個月的生存終點不會顯示出imlifidase在統計上顯著的益處，並且認為需要更長的追蹤時間才能評估治療的顯著效果。公司還是計劃於2025年底前透過加速審批程序向美國FDA提交生物製品許可申請(BLA)。

紐約大學朗格尼健康中心醫學博士、哲學博士Robert Montgomery表示：「過去30年來，腎移植脫敏策略(desensitization strategies in kidney transplantation)鮮有重大突破。對於被認為高度致敏的腎移植患者來說，未滿足的需求仍然很高，許多患者仍在等待名單上，幾乎沒有希望獲得合適的移植配型。美國ConfIdeS試驗的結果令人鼓舞，並展示了腎臟移植患者高度移植患者的高度治療方面的巨大潛力。腎移植脫敏（Desensitization therapy for kidney transplantation）是指降低受贈者體內既存抗體（anti-HLA antibodies），以減少術後排斥反應的治療方法。 高水平的既存抗體會增加排斥的風險並縮短移植腎的存活率。 透過去敏治療，可以降低免疫排斥的機率，使更多高預敏化（高致敏）的患者能夠成功接受腎移植。

關於三期臨床試驗ConfIdeS

ConfIdeS 是一項關於伊利菲酶 (imlifidase) 在腎臟移植中應用的關鍵性 三期開放標籤、隨機對照臨床試驗。該試驗納入了 64 例接受高度致敏（cPRA ≥99.9%）且與已故供體交叉配型陽性的腎移植患者，評估了患者 12 個月時的腎功能，並將imlifidase脫敏組與對照組進行了比較。共有 25 家美國醫療機構參與了該試驗，其主要終點是 12 個月時的腎移植功能，以平均 eGFR（估計腎小球濾過率）來衡量。試驗總時長為五年，其中包括根據與 FDA 達成的加速審批程序進行的長期追蹤。

關於 imlifidase

依米利替酶 (Imlifidase) 已在歐盟、挪威、列支敦士登、冰島和英國獲得有條件批准，商品名為 IDEFIRIX ®，用於對高度致敏且與可用已故捐贈者交叉配型呈陽性的成年腎移植患者進行脫敏治療。 IDEFIRIX ® 也已在澳洲和瑞士獲得批准。

公司技術平台

抗體裂解酶 imlifidase 和 HNSA-5487 可針對並滅活血液和組織中的 IgG 抗體，從而抑制 IgG 介導的免疫反應。抗體，尤其是免疫球蛋白G (IgG)，是保護性免疫反應的重要組成部分。然而，在某些情況下，IgG可能致病或有害。例如，在自體免疫疾病中，免疫系統會錯誤地攻擊人體自身的細胞和組織。在其他情況下，抗體會幹擾並破壞基因療法和某些手術（包括移植）的成功。

imlifidase 和 HNSA-5487 起效迅速，可在 2-6 小時內暫時將 IgG 降低到可檢測水平以下，有助於阻止 IgG 驅動的急性自體免疫疾病的進展，並實現挽救生命和改變生活的程序和治療。