國際生醫新聞

1. Rezdiffra 獲利亮眼引爆藥廠收購熱潮後，研發轉向差異化治療機制
2. Inventiva 的 lanifibranor：pan-PPAR 促效劑力拼三期，2026 年底揭曉關鍵數據
3. Viking 的 VK2809：THR-β 促效劑減脂表現亮眼，以極低副作用優勢挑戰市場
4. Altimmune 的 pemvidutide：雙受體促效劑獲突破性認定，減重同時保留肌肉量
5. Sagimet 的 denifanstat：FASN 抑制劑主攻組合療法，強化重度纖維化還原效果

Rezdiffra 獲利亮眼引爆藥廠收購熱潮後，研發轉向差異化治療機制
自 Madrigal Pharmaceuticals 的 Rezdiffra (resmetirom) 於 2024 年 3 月獲准成為首款治療代謝功能障礙相關脂肪性肝炎 (MASH) 的藥物後，該領域已從過去被視為開發者的「墳場」轉變為極具商業價值的熱點。Rezdiffra 在上市僅六個季度後，便累積了高達 8.17 億美元的營收，這一成功引發了大型製藥公司的收購熱潮。2025 年期間，葛蘭素史克 (GSK)、羅氏 (Roche) 與諾和諾德 (Novo Nordisk) 分別斥資數十億美元，收購了專注於 FGF21 相似物的研發公司，顯示出市場對於 MASH 療法的強烈需求。

隨著 FGF21 領域的開發商相繼被收購，MASH 的研發焦點已轉向更具差異化的治療機制。分析師指出，由於 MASH 是一種多因素疾病，市場正尋求能同時針對肝臟脂肪與纖維化的創新方案，包括 THR-β 促效劑與組合療法。目前的研發趨勢正朝著驗證「多重靶點」的方向邁進，以複製甚至超越 Rezdiffra 的商業成功。以下是四種作用機制各異的候選藥物，大型製藥公司可能會在 2026 年將其納入考慮範圍。(延伸閱讀:《Nash/Mash》Madrigal新藥Rezdiffra為首款獲准治療非酒精脂肪性肝炎！預估歐美年銷將達34億美元)

Inventiva 的 lanifibranor：pan-PPAR 促效劑力拼三期，2026 年底揭曉關鍵數據
法國生物技術公司 Inventiva 研發的口服小分子藥物lanifibranor被視為今年 MASH 領域的重大看點。Lanifibranor 是一種 pan-PPAR 促效劑，能同時活化 3 種 PPAR 同型異構體，目的在誘導抗纖維化、抗炎及有益的代謝變化。在 2020 年 6 月發表的 IIb 期臨床試驗 NATIVE 的數據顯示，lanifibranor 實現了統計學意義上的 MASH 消退與纖維化改善，接受 1200 mg 劑量的患者中，有 42% 觀察到纖維化改善，顯著優於安慰劑組的 24%。儘管 III 期試驗 NATiV3 曾於 2024 年初因安全性疑慮短暫暫停，但公司目前預計在 2026 年下半年發布頂線數據 (topline results)，若結果良好，將成為 lanifibranor 申請監管批准的依據。

Viking 的 VK2809：THR-β 促效劑減脂表現亮眼，以極低副作用優勢挑戰市場
Viking Therapeutics 的 VK2809 是一款口服的甲狀腺激素受體 β (THR-β) 促效劑，被視為市場上極具競爭力的候選方案。根據 2024 年 11 月發布的 IIb 期臨床試驗 VOYAGE 之數據，使用 VK2809 的受試者的肝臟脂肪平均減少了 37% 至 55%，且高達 75% 的患者在纖維化未惡化的情況下實現了 MASH 緩解。執行長 Brian Lian 指出，該藥物除了具備降血脂效果外，其副作用極小的特性使其在面對已上市產品或其他候選藥物時更具優勢。儘管 Viking 具備獨自將產品推向市場的數據基礎，但目前仍持續探索合作機會以優化其商業化路徑。(延伸閱讀: 《NASH》Viking 非酒精性脂肪肝炎候選新藥 VK2809之IIb達標!! 可減少肝臟脂肪達45% 並具預防心血管疾病潛力)

Altimmune 的 pemvidutide：雙受體促效劑獲突破性認定，減重同時保留肌肉量
Altimmune 的 pemvidutide 是一種每週注射一次的 GLP-1/升糖素 (glucagon) 雙受體促效劑，近期剛獲得美國 FDA 的突破性療法認定。在 2024 年 11 月公布的 IIb 期試驗 IMPACT 中，52% 的患者成功實現 MASH 緩解且纖維化未惡化，同時在肝臟脂肪含量與減重方面均有改善。與同類藥物相比，pemvidutide 的核心差異化優勢在於其能在達成 MASH 緩解與體重減輕的同時，有效保留肌肉量。雖然 Altimmune 考慮過獨立推進 III 期試驗，但目前仍對能增加價值的合作夥伴關係保持開放態度。

Sagimet 的 denifanstat：FASN 抑制劑主攻組合療法，強化重度纖維化還原效果
Sagimet Biosciences 的 denifanstat 是一款口服、每日一次的脂肪酸合成酶 (FASN) 抑制劑，其作用機制是直接阻斷肝臟中新脂肪的產生，目前已獲得 FDA 的突破性療法認定。Sagimet 的研發策略著重於將其開發為組合療法的一部分，以應對 MASH 多因素造成的複雜病徵。2025 年 12 月發布的 I 期試驗數據證實，denifanstat 與目前市售領先藥物 Rezdiffra 聯用時具有良好的耐受性。該公司計畫進一步開展針對 F4 級纖維化患者的 II 期療效試驗，目的在透過聯合用藥提供比單一藥物更強的纖維化還原效果。

總而言之，當前專家預測，未來 MASH 治療將走向組合療法，以全面應對脂肪肝炎的複雜機制。對於小型生物技術公司而言，尋求合作夥伴或被大型藥企併購，將是推進 III 期臨床試驗與成功商業化的主流途徑。

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資料來源：BioSpace、各公司