國內投資

序號 3 發言日期 109/05/05 發言時間 18:31:22
發言人 林國鐘 發言人職稱 執行長 發言人電話 (02)26557688
主旨:公告本公司百斯瑞明(R)(Ropeginterferon alfa-2b, 即P1101)通過台灣衛福部新藥查驗登記審查，適應症為 治療不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人(PV)
符合條款 第 53 款 事實發生日 109/05/05

說明

1.事實發生日:109/05/05
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:
本公司之百斯瑞明(R)針筒裝注射液劑500微克/毫升（Besremi(R) 500 mcg/mL solution for injection in prefilled syringe）於109年4月30日通過台灣衛生福利部（以下簡稱衛福部）新藥查驗登記審查，適應症為治療不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人（PV），本公司於109年5月5日獲衛福部之藥品查驗登記核准函，許可證字號為衛部菌疫製字第000143號。

由於台灣在藥證申請、醫療規範及全民健保等各方面法規制度均完全與國際十大先進國接軌，故在百斯瑞明取得世界各國藥證的過程中，台灣為第一個使用申請歐盟藥證的臨床試驗數據結果取得主管機關同意免除銜接性試驗、直接取得PV藥證許可的國家。

百斯瑞明亦為目前亞洲唯一正式核准用於治療PV的生物性新藥。本公司茲將發生緣由經過簡述如下：

在歐洲藥品管理局（European Medicines Agency, EMA）審核百斯瑞明之上市許可申請（MAA）時，本公司即同步諮詢衛福部食品藥物管理署（TFDA）藥證送件相關事宜，也獲得TFDA有條件同意免除銜接性試驗。在百斯瑞明取得歐盟PV藥證後，TFDA同意本品可以申請歐盟藥證之臨床數據申請台灣藥證；且因百

斯瑞明可滿足醫療之迫切需求並具醫療上主要優勢，TFDA同意本品之新藥查驗登記得以優先審查機制進行，審查時間由原來一般的360天縮短至240天。本公司於108年7月31日向TFDA提出百斯瑞明的藥品查驗登記申請，按TFDA之審核程序，本公司於108年11月11日接獲TFDA藥品查驗登記申請達120天之補正說明通知，並於同年12月5日將補正說明文件及資料送交TFDA完竣。

本公司於108年8月啟動查廠申請，衛福部於10月21日至23日對本公司生產百斯瑞明的台中新設製劑廠進行GMP併GDP評鑑作業，本公司於今年4月20日獲衛福部通知，認定本公司之台中新設製劑廠符合藥物優良製造準則之西藥藥品優良製造規範，正式取得GMP併GDP之評鑑許可。經獲此項評鑑許可，本公司已完整取得生產百斯瑞明所需全數認證。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：百斯瑞明（Besremi）
二、用途：百斯瑞明係新一代創新長效型干擾素藥物，用於治療不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人。
三、預計進行之所有研發階段：不適用。

四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：通過TFDA新藥查驗登記審查。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司將向台灣衛生福利部中央健康保險署申請將百斯瑞明納入健保給付，並持續進行百斯瑞明的上市前行銷活動計畫及商業化量產作業。
(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、將再進行之下一研發階段：不適用
(一)預計完成時間：不適用。
(二)預計應負擔之義務：無。

六、市場現況：(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊)真性紅血球增生症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病（AML），影響病患存活與生活品質。目前在台灣並沒有詳細的流行病學數據，因此必須藉由其他國家的研究結果預估台灣市場現況。根據文獻綜述顯示，歐盟的PV盛行率是每10萬人中有5至30人。若參考全球概括之數據，PV盛行率是每10萬人中有22人，相較於美國每10萬人中有48至50人仍偏低。依據市場調查，推估台灣目前診斷出為PV的患者應有2,800餘人須接受治療。根據臨床指引，PV可分為高風險及低風險族群。其中高風險族群定義包含高齡（60歲以上）或曾有血栓病史，其有較大的心血管疾病風險，目前台灣PV患者之高風險族群占50%的診斷病患。臨床指引針對高風險族群建議需要給予細胞減量治療，包括愛治膠囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑。PV臨床用藥選擇極為有限，台灣的現行治療方法包括放血、低劑量阿斯匹靈及愛治膠囊。

七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。