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甘萊製藥有限公司今日宣佈已向美國FDA遞交非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候選藥物ASC42的臨床試驗申請(IND)。甘萊製藥有限公司為歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司。

ASC42是一種由甘萊製藥內部研發的法尼醇X受體（FXR）激動劑。在兩個NASH動物模型中，ASC42表現出對肝脂肪變性、炎症和纖維化的顯著改善。

甘萊製藥在其NASH管線中還有兩個處於臨床階段的候選藥物，分別為ASC40和ASC41。ASC42可單獨使用，或與ASC40或ASC41聯合使用。

ASC40是一種口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑。在這項隨機、安慰劑對照的Ⅱ期臨床研究（FASCINATE-1）中，臨床研究人員評估了ASC40（TVB-2640）在99名美國NASH患者中的安全性和有效性，每天給藥一次，持續給藥12周。初步臨床數據顯示，ASC40（TVB-2640）顯著降低了肝臟脂肪含量（該試驗的主要療效終點），在50 mg劑量組中應答率為61%。另外，受試者還表現出肝功能和纖維化指標的改善。ASC40（TVB-2640）Ⅱ期（FASCINATE-1）數據作為最新成果（Late Breaker）在2020年8月28日線上舉行的歐洲肝病學會(EASL)2020年國際肝病年會(ILC)上發佈。

ASC41是一種口服甲狀腺激素受體s（THR-s）激動劑，其NASH適應症臨床試驗申請已於近期獲得中國國家藥品監督管理局批准。預計將在2020年底前獲得在LDL-C大於110mg/dL的健康志願者中的Ⅰ期安全性、藥代和初步療效（LDL-C）的頂線數據（Topline Data）。

「我們很高興在美國遞交了ASC42的臨床試驗申請，ASC42是我們內部研發的、有望成為同類最佳（best-in-class）的FXR激動劑，」歌禮首席科學官何菡萏博士表示，「此次申請再次證明了我們有信心和能力通過自身的努力開發全球首創（first-in-class）或同類最佳的NASH候選藥物。」