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基石藥業（蘇州）有限公司（2616）今日(22)宣佈PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）單藥治療成人復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation），這是繼10月份FDA授予PD-L1抗體舒格利單抗孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）用於治療T細胞淋巴瘤之後，舒格利單抗取得的又一個重要進展。

突破性療法是美國FDA繼快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、優先審評（Priority Review）之後的又一個新藥加快審批途徑，適用於治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據顯示出顯著優於現有療法的藥品。舒格利單抗獲得美國FDA突破性療法後將極大加快舒格利單抗在美國的開發及商業化速度。

ENKTL屬於成熟T和NK細胞淋巴瘤的一個亞型[1]。R/R ENKTL惡性程度高且侵襲性強，預後較差。R/R ENKTL患者在含門冬酰胺酶為基礎的標準方案失敗後，缺乏有效的挽救治療手段，對傳統治療反應不佳。臨床醫生對於這類患者常常束手無策，因為疾病凶險，進展迅速，生存期極短，1年生存率不足20%[2]。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解（CR）率約為6%[3,4]。一線治療方案失敗後的患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求。在2020年CSCO會議上，舒格利單抗單藥治療復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤患者的CS1001-201研究進行了口頭匯報。數據顯示，在38例療效可評估患者中，客觀緩解率為44.7%，完全緩解率為31.6%，中位緩解持續時間（mDoR）為16.8個月。接受給藥的43例患者，中位總生存期19.7個月，1年OS 率為55.5%。舒格利單抗有望為這些患者提供新的治療選擇。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「R/R ENKTL患者正面臨著顯著的未被滿足的治療需求，舒格利單抗相比現有藥物的療效數據是一個巨大的突破。此次舒格利單抗能夠獲得FDA突破性療法認定，充分證明了這款藥物的巨大臨床價值。我們將繼續全力推進該研究，並與美國FDA和中國國家藥品監督管理局（NMPA）密切協作，力爭早日把舒格利單抗帶給全球R/R ENKTL患者。」

CS1001-201研究概述

CS1001-201研究是一項評價舒格利單抗單藥治療成人復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的單臂、多中心、II期研究，研究主要終點為獨立影像評估委員會（IRRC）評估的客觀緩解率（ORR）。今年8月31日，CS1001-201研究的試驗性新藥(IND)申請已經通過美國FDA的審評，並取得了開展研究的許可函（SMP letter）。

關於舒格利單抗（CS1001）

舒格利單抗是由基石藥業開發的在研抗PD-L1單克隆抗體。舒格利單抗的開發基於由美國Ligand公司授權引進的OmniRat®轉基因動物平台。該平台可一站式產生全人源抗體。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。舒格利單抗在患者體內產生免疫原性及相關毒性的風險更低，這使得舒格利單抗與同類藥物相比體現出潛在的獨特優勢。

舒格利單抗已在中國完成I期臨床研究劑量爬坡。在Ia期和Ib期研究中，舒格利單抗在多個適應證中均表現出良好的抗腫瘤活性和耐受性。

目前，舒格利單抗正在進行多項臨床研究，除了一項美國橋接性I期研究外，在中國，舒格利單抗正針對多個癌種開展一項多臂Ib期臨床研究，一項針對淋巴瘤的II期註冊臨床研究，以及四項分別在三、四期非小細胞肺癌、胃癌和食管癌的III期註冊臨床研究。其中舒格利單抗治療IV期非小細胞肺癌患者的III期臨床試驗達到主要終點，計劃近期向國家藥品監督管理局(NMPA)遞交新藥上市申請（NDA）。