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百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日2/17宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理百悅澤®（澤布替尼）用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新適應症上市申請（sNDA），處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為 2021年10月18日。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「WM是一種罕見且十分嚴重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤®用於治療這項疾病的新適應症上市申請。 近年來，BTK抑製劑雖然已經改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產生的緩解還存在差異，同時毒性仍然是個問題。 我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進行溝通，期待百悅澤®能成為美國WM患者的一項全新治療方案。」

這項sNDA 共包括來自351例WM患者的數據，主要基於百悅澤®對比伊布替尼用於治療 WM患者的全球 3 期 ASPEN 臨床試驗（NCT03053440）的安全性和有效性數據；此外，還包括來自兩項百悅澤®臨床試驗的支援性數據，分別為在中國開展的用於治療復發/難治性WM患者的關鍵性2期臨床試驗（NCT03332173）和用於治療B細胞惡性腫瘤患者的全球 1/2 期臨床試驗（NCT02343120）。 同時，六項百悅澤®臨床試驗中 779 例患者的安全性數據也被包含在該項sNDA中。

除美國以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國、中國臺灣和韓國的藥品監管部門均已受理百悅澤®用於治療WM患者的相關上市申請。

百悅澤®於2019年11月在美國獲得加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。 百悅澤®於2020年6月在中國獲得附條件批准，用於治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項適應症。 目前，共有20餘項百悅澤®相關上市申請已完成遞交工作，涵蓋包括美國、中國和歐盟在內的全球45個國家和地區。