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基石藥業（香港聯交所代碼: 2616），一家專注於開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日宣佈，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）擴展適應症申請已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理並被納入優先審評，該項擴展適應症包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）基因突變甲狀腺髓樣癌（MTC），以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）。今年3月，NMPA批准普拉替尼以商品名普吉華®上市銷售，用於既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療。普吉華®是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines公司開發。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「我們很高興看到普吉華®針對甲狀腺癌的適應症獲得NMPA受理，這比原計劃提前了半年。在國內，RET變異的甲狀腺癌尚無精準靶向藥物，患者只能接受多靶點非選擇性藥物的治療，療效有限且安全性差。研究數據顯示在RET突變的甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性的甲狀腺癌患者中，普吉華®表現出優異且持久的療效以及良好的耐受性。我們感謝NMPA將該適應症申請納入優先審評，期待普吉華®新適應症能夠早日獲批，惠及更多中國患者。」

基石藥業今日宣佈，選擇性RET抑制劑普吉華(R)（普拉替尼膠囊）擴展適應症申請已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理並被納入優先審評。

此次普吉華®擴展適應症的受理是基於一項全球I/II期ARROW臨床研究，該研究旨在評估普拉替尼在RET融合陽性的非小細胞肺癌、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2020年9月，歐洲醫學腫瘤學會（ESMO）虛擬大會上公佈了ARROW研究RET突變MTC患者的數據。截至2020年2月13日數據截止日的結果顯示，在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評估的患者中，普拉替尼具有強效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待確認，中位持續緩解時間（DOR）尚未達到（95% CI：不可評估）。在19名未經系統性治療的患者中，確認的ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未達到（95%CI：7個月，不可評估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報告的最常見的治療相關不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉氨酶升高、貧血、丙氨酸轉氨酶升高、高血壓、便秘、白細胞計數降低、中性粒細胞減少症、中性粒細胞計數降低和高磷血症。

普吉華®是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華®在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化權利。