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北極星藥業-KY(6550)宣布已於2021年6月4日美國臨床腫瘤醫學年會(ASCO)口頭發表由華盛頓大學醫學院主持之軟組織瘤二期臨床試驗成果，由於療效前所未見，引起醫界熱烈討論。

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此次臨床試驗以「開放性試驗」的方式進行，採用ADI-PEG20 聯合化療的標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel 。除了要證明療效之外，還對化療藥物的劑量做各種不同的調整，以期將來可以減少化療劑量，降低化療所帶來的副作用。參與試驗的受試者總共有75人，其中有6人腫瘤完全消失完全緩解CR比例高達8%，整體MOS截至目前為19.8 months，當採行較低化療劑量與ADI-PEG20聯藥時（600mg/m2 gemcitabine+ 60mg/m2 docetaxel），臨床獲益率（CBR，clinical benefit rate ：CR+PR+SD） 達71%，若以ASS1為Negative的受試者作統計，缺乏ASS1者其MPFS高達8.9 months，18位有腫瘤反應的受試者有14位ASS1 Negative，高達78%的比例。這也意味著若以ASS1為Negative作統計其總緩解率（ORR，overall response rate）將遠遠高於以所有受試者作統計的ORR 24% 。這些數據成果顯示了療效遠遠高於過去標準化療用藥。

此次出席ASCO的與會專家學者紛紛對此ㄧ成果發表評論，華盛頓大學醫學院Nikolaos A. Trikalinos 教授評論：「Dr. Brian發表他最新試驗的數據，顯示前所未見的腫瘤反應——包括完全緩解的腫瘤反應」來自科羅拉多大學的 Wilky 博士，她非常稱讚試驗成果，她指出了強大的相關數據和令人印象深刻的 6 個 CR。 她還指出，9 個月的 PFS 是一個非常高的標準遠高於 PFS 僅為約 4 個月的最近研究。Sarcoma腫瘤權威哈佛大學George Demetri 博士還發表了評論，指出 CR 令人印象深刻，並對進一步了解表達高度興趣。

從最近的文獻顯示過去化療標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel治療軟組織瘤的DCR約在50%左右、CR的比例在0～2%、ORR約在15～18%、MPFS約在3～6.2 months，本次試驗超高的DCR與CR可以說前所未有，特別是有6人完全緩解比例之高令人振奮，而25%的ORR也遠高於過去標準化療用藥，而對於二線用藥受試病人條件相對較差情況下MPFS也還能落在高標範圍，兩個主要類別的軟組織瘤也展現不錯的MOS，特別是與低劑量的化療藥聯藥到目前為止都還有極高比例的受試者存活著，讓MOS的數據更有想像空間，綜整上述臨床試驗相關數據，整體來看療效極為顯著。再對比去年年初通過FDA加速審批提早取得藥證的Epizyme公司軟組織瘤新藥Tazemetostat，它的二期臨床試驗有62人參與，試驗結果只有1人CR，ORR只有15%，DCR僅26%， MPFS為5.5 months，MOS為19.2 months。

北極星指出，這次臨床試驗共有美國四大醫學中心參與，包括華盛頓大學醫學院、史丹福大學醫學院、南加大癌症中心及哥倫比亞大學醫學院等研究團隊，所有臨床經費都由醫學院自籌，也獲得美國國家衛生研究院（NIH）補助；北極星只負責免費供給試驗藥物ADI-PEG20，臨床試驗完成後，北極星有權使用所有的數據資料，並可據以向美國食品藥物管理局（FDA）申報用。

北極星表示，惡性軟組織瘤(soft tissue sarcoma)不同於由上皮組織(epithelial)衍生的一般癌症carcinoma，來源於支持身體架構的結締組織(connective)，如骨骼、肌肉、脂肪和血管等等，其惡性程度高，可能發生於任何年齡、任何部位。通常外觀和周圍的組織類似，因此在發病早期容易被誤診，約有一半以上的骨癌患者因為得不到及時的診斷，因而被迫截肢。且有許多種亞型，治療難度高，目前並沒有較為有效的藥。

本次試驗結果顯示較低劑量的標準化療用藥與ADI-PEG20聯藥有最佳的安全性與最好的療效且對ASS1為Negative的患者有更顯著的療效，公司計劃於近期進一步和美國FDA討論二期的數據和規劃三期臨床試驗，並且不排除向FDA爭取突破性新藥(Breakthrough) 的資格，以加速研發、讓新藥盡快上市。

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