國內投資

百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球化的生物科技公司，專注於在世界範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日(8)宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）用於治療既往經治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衛星不穩定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者的新適應症上市申請。

百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官賁勇醫學博士表示：「百澤安®針對高度微衛星不穩定型或錯配修復缺陷型實體瘤的新適應症上市申請在中國獲受理令人十分激動，這印證了我們對於發掘百澤安®這款潛在差異化檢查點抑制劑的全部潛能，並提升該藥物可及性、滿足未被滿足的醫療需求的持續承諾。這是公司遞交的百澤安®的第七項適應症上市申請，其中有三項已經在國內獲批。公司 2期臨床試驗的結果展現出百澤安®在跨瘤種和不同（試驗）終點中一致且持久的治療效果。我們對試驗數據感到鼓舞，並計劃就該項申請與CDE展開持續交流，期待在不久的將來為更多患者們帶來這款藥物。」

此項新適應症上市申請基於一項單臂、多中心、開放性的2期臨床試驗（NCT03736889）結果。該試驗旨在評估百澤安®單葯治療既往經治、局部晚期不可切除或轉移性MSI-H或dMMR實體瘤患者的有效性和安全性，有80例中國患者入組。患者每三周靜脈注射一次百澤安®200 mg，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或停藥。 治療第一年，放射診斷在第 9 周進行，然後每 6 周進行一次；從第二年起每 12 周進行一次。試著針對接受任何劑量的百澤安®治療並患有可根據獨立審查委員會 （IRC）基線測量的疾病的全部患者進行主要療效分析。試驗的主要終點是基於獨立IRC根據 RECIST 1.1 版評估結果確定的客觀緩解率（ORR），次要終點包括基於研究者和 IRC 評估結果確定的至緩解時間（TTR）、緩解持續時間（DoR）、疾病控制率（DCR）和無進展生存期（PFS），以及總生存期（OS）、安全性和耐受性。百濟神州於2021年美國臨床腫瘤學會年會上公佈了此項臨床試驗的結果。

關於高微衛星不穩定或錯配修復缺陷型實體瘤

高微衛星不穩定（MSI-H）癌細胞擁有比正常細胞更多的遺傳標記物，被稱之為 「微衛星」。 它們是短的重複性DNA序列。 通常當細胞複制DNA時會修復錯配的 DNA，擁有大量微衛星的癌細胞可能在這一功能上有缺陷（也被稱之為錯配修復缺陷，或dMMR）。MSI-H及dMMR腫瘤最常見於結直腸癌、其他類型的胃腸癌和子宮內膜癌，也可能出現在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌及胸腺癌患者中。