國內投資

北極星藥業-KY（6550）於近日收到FDA來函告知，北極星藥業肺間皮癌（MPM）臨床試驗用藥取得FDA「快速審查資格」（Fast Track Designation），並獲准以「擴展使用政策」（Expanded Acess Policy ,簡稱EAP）特許該藥品尚未取得藥證前可以先行提供患者合法付費用藥。

北極星藥業於2021年12月10日向FDA提出MPM試驗藥品「快速審查資格」申請，經由FDA審查該項申請，認為該項請求合於「快速審查資格」標準，於2月4日獲准以ADI-PEG 20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin作為一線用藥治療肺間皮癌的「快速審查資格」。FDA亦要求公司必需訂出EAP 的政策，決定是否在藥證批准之前先行提供藥品予患者使用，並於15天內回覆FDA，提出公司關於EAP的作法並對大眾公告。

根據FDA的法規，治療嚴重疾病的新藥開發時，若該疾病缺乏治療用藥或該新藥的療效遠優於現有療法。FDA就可能會給予「快速審查資格」（Fast Track Designation），北極星MPM用藥取得快速審查資格除了能與FDA進行較早期及較頻繁溝通的好處外，同時在相關之試驗資料達到標準時，即可利用滾動式審查(Rolling Review) ，未來如果滿足相關標準，則有資格獲得加速批准和優先審查。因為這將確保問題得到迅速解決，這可能導致北極星MPM用藥獲得批准的時間比預期的要早。

「擴展使用政策」（EAP）係指罹患嚴重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，在無可比較的或可替代的治療選項時，得獲准使用有希望治療其疾病且尚未獲准上市之試驗用藥品。由於北極星MPM用藥合於EAP獲准之要件（包括：屬嚴重疾病且無法取得可以相比或更適切療法、必需經由FDA確認藥品之安全性與有效性、藥品之使用不可影響或干擾關於臨床試驗到核准藥證的啟動執行與完成、必需依照FDA法規與IND法規遞交未來臨床試驗計畫文件）。因此可以特許該藥品在取得藥證前先行讓患者合法用藥，並可依FDA 法規312.8(d)條規定向FDA申請對患者收取相關費用。

MPM臨床試驗是以ADI-PEG 20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin 治療末期肺間皮癌的多國多中心二/三期雙盲臨床試驗，於美國、英國、澳洲、台灣及義大利等五個國家多中心進行臨床試驗及後續於台灣、美國、歐盟等各地區申請新藥查驗登記審查。

MPM二/三期試驗期中分析顯示整體存活率（OS）與無惡化生存期(PFS）兩者之CP值均已超過80%，由於療效顯著且考量挑戰競爭性治療與新冠肺炎之衝擊，FDA同意北極星可提早結束正進行之臨床試驗直接解盲，並對受試者持續追蹤ㄧ年。

由於北極星是在完成MPM二/三期試驗(不需再收病人)等待解盲時取得FDA 快速審查與EAP雙重資格，這與ㄧ般在一/二期試驗時取得資格有不同的重大意義，不僅顯示FDA已經認可整個臨床試驗的安全性與療效提高解盲成功勝算，也會縮短解盲與藥證申請的作業時程。