國內投資

今天我們來看看FDA 11/20日給永笙(StemCyte)的核准函說了甚麼? (擇要翻譯)

藥證: 

 1. Please refer to your Biologics License Application (BLA) received January 7, 2022,submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) forHematopoietic Progenitor Cells, Cord Blood (HPC, Cord Blood). 22/1/7收到公司生物製品許可申請 (BLA)，該申請根據《公共衛生服務法》(PHS 法案)第 351(a) 條提交，適用於造血祖細胞、臍帶血(HPC、臍帶血)(這裡的BLA不是過去我們所熟悉的大分子藥物經過2/3期臨床試驗驗證療效的BLA藥證申請)。

2.We are issuing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2280 toStemCyte, Inc., Baldwin Park, CA, under the provisions of section 351(a) of the PHSAct controlling the manufacture and sale of biological products. The license authorizesyou to introduce, or deliver for introduction into interstate commerce, those products forwhich your company has demonstrated compliance with establishment and productstandards. 根據《PHS法案》第 351（a） 節的規定，我們向加利福尼亞州鮑德溫公園的 StemCyte 頒發衛生與公眾服務部第 2280 號美國許可證，授權公司生物製品的製造和銷售。該許可證授權貴公司將貴公司已證明符合企業標準和產品標準的那些產品引入州際貿易，或將其交付給州際貿易。

3. Under this license, you are authorized to manufacture the product HPC, Cord Blood,which is indicated for unrelated donor hematopoietic progenitor cell transplantationprocedures in conjunction with an appropriate preparative regimen for hematopoietic and immunologic reconstitution in patients with disorders affecting the hematopoietic system that are inherited, acquired, or result from myeloablative treatment. 根據本許可，您被授權生產產品 HPC，即臍帶血，該產品適用於非親緣供體造血祖細胞移植，並結合適當的....治療因天生、後天和清髓性導致造血功能異常患者的造血和免疫重建 (這樣的疾病也很多種類)。

4. Under this license, you are approved to manufacture HPC, Cord Blood at your facility located at Baldwin Park, CA, USA. You may label your product with the proprietary name REGENECYTE and market it in 25 milliliters capacity cryobags.根據此許可證，您被批准在位於美國加利福尼亞州鮑德溫公園的工廠生產 HPC、臍帶血。您可以使用專有名稱 REGENECYTE 為您的產品貼上標籤，並在 25 毫升容量的凍存袋中銷售。....這有點類似台灣細胞療法的GTP，依特管辦法規範，醫療機構施行細胞治療技術前，應擬定計畫，經中央主管機關核准；細胞治療技術涉及細胞處理、培養或儲存者，應備有或委託符合人體細胞組織優良操作（Good tissue practice, GTP）相關規範之細胞製備場所（Cell processing unit, CPU），並通過中央主管機關查核。細胞製備場所經GTP認可檢查通過者，由衛生福利部發給細胞製備場所GTP認可函。

該藥證涵蓋80種適應症???

核准信函沒有提及80種適應症，再看仿單，也沒有說有涵蓋80種適應症? 

圖一、仿單的適應症: REGENECYTE, HPC (Hematopoietic Progenitor Cell), Cord Blood, is an allogeneic cord blood
hematopoietic progenitor cell therapy indicated for use in unrelated donor hematopoieticprogenitor cell transplantation procedures in conjunction with an appropriate preparative regimenfor hematopoietic and immunologic reconstitution in patients with disorders affecting thehematopoietic system that are inherited, acquired, or result from myeloablative treatment. The riskbenefit assessment for an individual patient depends on the patient characteristics, includingdisease, stage, risk factors, and specific manifestations of the disease, on characteristics of the graft, and on other available treatments or types of hematopoietic progenitor cells. REGENECYTE，HPC（造血祖細胞），臍帶血，是一種同種異體臍帶血造血祖細胞療法，適用於非親緣供體造血祖細胞移植，..治療導致影響造血系統的疾病的患者。(公司在法說有人問及80種適應症，公司沒有回答只是淡淡表示，請大家上公司網站，其實臍帶血移植治療室非常繁複的....)
同時建議: Matching for at least four of six HLA-A antigens, HLA-B antigens, and HLA-DRB1 alleles is
recommended. See the container label and/or accompanying records for documentation of the
HLA typing and nucleated cell content for each individual unit of REGENECYTE. 建議匹配 6 個 中四項HLA-A 抗原、HLA-B 抗原和 HLA-DRB1。

全球首家取得美國FDA核准臍帶血細胞藥證的細胞治療公司?

(12/4日晚上公司公告: 永笙是全球首家取得美國臍帶血幹細胞治療新藥藥證的私人生技公司，目前已有8家非營利的公捐血庫取得核准，分別為:紐約血液中心;科羅拉多大學;杜克大學醫學中心;SSM Cardinal Glenno兒童醫療中心;LifeCord，LifeSouth社區;Bloodworks;Cleveland臍帶血中心;MD 安德森癌症中心)

比如，早在2018年6/21日，美國FDA核准MD Anderson Cord Blood Bank ，不過該臍帶血是公共臍帶血庫。公共臍帶血庫收集、處理和儲存捐贈的臍帶血以供公眾使用，同時可以透過全國性的公共臍帶血庫網絡來尋找基因匹配。作為公共臍帶血庫，我們從休士頓地區幾家醫院的母親那裡收集自願捐，我們的庫存可供世界各地需要幹細胞移植的患者的移植機構使用。一樣是FDA認證的臍帶血庫，公共臍帶血銀行無需支付任何費用(各家有差異，私庫約1350-2350美元，連結)，因為公共臍帶血銀行承擔與處理、測試和儲存捐贈的臍帶血相關的費用。Public cord blood banks and donation hospitals(連結)

We are issuing Department of Health and Human Services U.S. License No. 2072 to MDAnderson Cord Blood Bank, Houston, Texas, under the provisions of section 351(a) of the PHS Act controlling the manufacture and sale of biological products. The licenseauthorizes you to introduce, or deliver for introduction into interstate commerce, those products for which your company has demonstrated compliance with establishment and product standards.

New York Blood Center/HEMACORD (HPC, cord blood) - the first FDA-licensed HPC-Cord Blood cell therapy in 2011, under BLA。

圖二、FDA核准函

註1: 台灣具備符合衛福部(TFDA)人體細胞組織優良操作規範（GTP）之細胞製備場所的細胞療法公司，可以被醫院等委託生產各式細胞以用在疾病治療包括血癌和實體腫瘤(應該超過100種以上)以及缺血性腦中風、皮膚燒傷、退化性關節炎、脊髓損傷等，這就數不完了，或是公司也可以進行合規的臨床試驗未來取得該細胞療法"新藥"的上市。比如，國璽臨床試驗幹細胞新藥產品進度有肝硬化二期、腦中風二期、膝關節一/二期等，以及基亞自體和異體NK細胞用於治療實體腫瘤臨床試驗。(台灣細胞療法概念股：基亞(3176)、訊聯(1784)、尖端醫(4186)、三顧(3224)、長聖(6712)、國璽(6704)、宣捷(4724)、北極星(6550)、樂迦再生(6891)、向榮生技(6794)、台寶生醫(6892)、路迦生醫(6814)) 

補充: 臍帶血幹細胞移植
造血幹細胞第三個來源乃是臍帶血，胎兒時期造血器官不斷改變，因此胎兒血液循環中造血幹細胞含量較成年人高出許多。胎兒出生時，自臍靜脈中收取臍帶血，平均約100cc加入抗凝劑及培養液即可移植，臍帶血收集量有限，一份臍帶血不足以供成年患者作移植用，故多用作孩童移植。

資料: file:///C:/Users/Genet/OneDrive/Documents/november-20-2024-approval-letter-regenecyte%20(3).pdf /仿單: file:///C:/Users/Genet/OneDrive/Documents/package_insert_and_instructions_for_preparation_for_infusion_-_regenecyte.pd，也感謝專家們的幫助解讀。