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長聖國際生技股份有限公司（長聖生技，6712）今日宣布，旗下自主研發之異體、現貨型（Off-the-Shelf）CAR-T 細胞治療抗癌新藥 CAR001，已通過第一期臨床試驗安全性監測委員會（Safety Monitoring Committee, SMC）審查。經委員會評估第一期臨床安全性與初步療效資料後，同意 CAR001 推進並啟動 Phase IIa 臨床試驗。此一里程碑代表 CAR001 已完成第一期劑量遞增階段之關鍵安全性評估，正式邁入療效擴大驗證階段，也為後續國際授權合作與多國多中心臨床布局奠定重要基礎。

一期安全性達標，實體腫瘤觀察到初步療效訊號

傳統 CAR-T 療法在實體腫瘤應用上長期面臨腫瘤微環境抑制、CAR-T 細胞難以有效進入實體腫瘤周邊，以及安全性等挑戰。長聖 CAR001 在第一期臨床試驗中展現良好安全性，並於高度困難治療之實體腫瘤領域觀察到具臨床意義的初步療效訊號，包含惡性腦瘤膠質母細胞瘤（Glioblastoma, GBM）及微衛星穩定型大腸直腸癌（MSS CRC）等適應症。

其中，CAR001 臨床一期已觀察到惡性腦瘤個案達完全反應（Complete Response, CR），以及大腸直腸癌個案出現腫瘤縮小反應，顯示 CAR001 在實體腫瘤治療上具備進一步開發潛力。

免除預備性化療，保留患者本身免疫環境

CAR001 臨床設計具備差異化優勢，患者於給藥前不需先進行化療淋巴清除（Lymphodepletion）。過去進行預備性化療是為了強化導入的CAR-T細胞生存率、清除免疫抑制細胞，並避免CAR-T細胞被誤殺；但相對而言，患者會提高感染風險，並造成貧血、細胞激素釋放症候群、神經毒性以及化療副作用。

長聖指出，免除淋巴清除設計除有助於提升臨床使用便利性、減少傳統化療前處理對患者造成的額外身體負擔與毒性風險外，也能保留患者體內既有免疫環境。使 CAR001 所分泌之雙特異性抗體（BiTE）機制得以進一步結合患者本身 T 細胞，形成協同抗腫瘤作用，強化整體治療效果。

異體 γδ T 細胞平台，可現貨供應並便於商業化量產

CAR001 採用異體 γδ T 細胞作為核心細胞來源。相較傳統 αβ T 細胞，γδ T 細胞引發移植物抗宿主疾病（GvHD）的風險較低，開發為異體現貨型細胞治療產品極具優勢。

透過異體細胞平台，CAR001 可避免自體 CAR-T 製程中患者細胞品質不一、製備時間較長及產能受限等問題，具備即時供應、商業化量產及擴大臨床可及性等優勢，改變實體腫瘤患者缺乏細胞治療手段的現狀。

啟動 Phase IIa，提升國際授權與共同開發價值

長聖表示，CAR001 順利通過第一期安全性監測委員會審查，代表該產品已具備進入療效擴大驗證的條件。接下來 Phase IIa 臨床試驗將進一步累積客觀反應率（ORR）、疾病控制率（DCR）、反應持續時間（DoR）及整體存活期（OS）等關鍵數據。

國際藥廠在評估早期創新療法授權或共同開發時，通常高度重視安全性、初步療效訊號、商業化量產可行性、臨床使用便利性及後續法規路徑。CAR001 目前已具備第一期臨床安全性資料與實體腫瘤初步療效觀察，隨著 Phase IIa 數據持續累積，將提升公司與國際藥廠洽談授權合作之商業價值。

銜接再生雙法紅利，推進臨時藥證策略

隨著台灣再生雙法正式施行，針對危及生命或嚴重失能之疾病，若再生醫療產品於臨床試驗中展現優異安全性與療效，未來可依相關規定申請附附款之五年期藥證。

長聖表示，CAR001 正式啟動 Phase IIa 臨床試驗後，公司將持續推進臨床數據收集，若後續試驗結果支持其安全性與療效潛力，將積極評估依循台灣再生醫療製劑條例申請臨時藥證之可行性，以期加速產品臨床應用與病患可及性。

奠定 Phase IIb全球多國多中心臨床基礎

長聖強調，CAR001 第一階段臨床結果不僅驗證其安全性與科學創新性，也為後續擴大臨床收案、國際授權及全球開發策略提供重要基礎。Phase IIa 試驗所累積之關鍵臨床數據，將作為未來推進至 Phase IIb臨床試驗的重要依據。

公司未來將視 Phase IIa 數據結果，規劃啟動全球多國多中心臨床試驗布局，並積極尋求國際藥廠授權或共同開發合作，加速 CAR001 於全球實體腫瘤治療市場之臨床開發進程，為癌症患者帶來新的治療選擇。