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英屬開曼群島商思捷優達股份有限公司 (7829) 專注於以人工智慧 (AI) 開發中樞神經新藥，今(28)日宣布，旗下治療多重系統退化症 (MSA) 的旗艦藥物YA-101，已順利完成多國多中心第二期臨床試驗收案，有望在2027年第一季取得初步數據結果，正積極尋找海外授權夥伴，同步規劃全球多中心三期臨床試驗，盼加速推動YA-101落地臨床，成為MSA的首創 (first-in-class) 新藥。

思捷優達-KY 執行長曾宇鳳表示，跨國臨床二期試驗收案完成，是旗艦藥物YA-101邁向商品化的重要里程碑，透過此次臨床試驗將有效評估YA-101的安全性與療效，並進一步啟動與潛在海外夥伴洽談授權，力拼把突破性療法加速帶給無藥可用的罕病患者。

完成跨國二期臨床收案90人 預計2027首季獲初步數據
YA-101治療多重系統退化症的臨床二期試驗是多國多中心臨床試驗，採雙盲、安慰劑對照、劑量遞增研究。目前已於美國、日本、臺灣等多個臨床試驗中心，順利完成90名受試者收案。

此次臨床二期試驗目標是評估YA-101治療MSA患者的安全性、耐受性、藥物動力學與療效，受試者年齡為30歲以上，須符合國際運動障礙學會 (MDS) 臨床診斷標準診斷為多重系統退化症之患者，包含多重系統退化症的亞型 (多重系統退化症-巴金森氏症亞型 (MSA-P型) 與多重系統退化症-小腦功能障礙亞型 (MSA-C型)。

主要評估指標 (primary endpoint) 為不良事件 (Adverse Event, AE) 的發生率和嚴重程度，主要是評估YA-101的安全性與耐受性；次要評估指標(secondary endpoint)為藥物動力學相關指標，以及透過「統一多重系統退化症評估量表（Unified Multiple System Atrophy Rating Scale, UMSARS）」、10公尺行走測試來評估YA-101的療效。

美日歐「孤兒藥」資格加持 直擊MSA無藥可醫迫切需求
思捷優達-KY的旗艦AI新藥YA-101屬於新化學實體 (New Chemical Entity, NCE)，是一種D-胺基酸氧化酶抑制劑 (DAOI)，能抑制發炎性細胞激素，主要透過抑制神經發炎並提升神經可塑性來改善病情，一旦獲准上市，將成為全球MSA患者最新的治療選項。

YA-101已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 新藥「快速審查認定」 (Fast Track Designation)；並獲美國、日本與歐盟的孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation, ODD)。不僅可加速 FDA 審查與上市時程，更能在上市後擁有7年美國市場獨賣期；在日本則可享有再審查期最長延長至10年等優惠措施，有助保障未來上市後的市場獨占性。更特別的是，歐盟對於孤兒藥資格審查十分嚴格，不過若一旦成功以重大突破孤兒藥資格上市，將獲得高達 11 年歐盟獨賣期。

MSA是一種罕見、病程進展迅速且致命的神經退化性疾病，患者大多在 50 多歲的壯年期發病，有高達八成患者在發病5年內失能，平均存活期僅約 6 至 10 年，目前治療方式主要聚焦症狀治療，效果有限，且尚無任何批准上市治療藥物，是重大且未被滿足的醫療迫切需求 (unmet medical need)。

而MSA的全球盛行率約為每十萬人中五例，其中美國患者人數約有 1.5 萬至 5萬人；歐盟患者人數估計約有 1.8 萬至 7 萬人；日本患者人數約有 1.2 萬人；臺灣患者人數約有 2000 人。若 YA-101 順利獲准上市，將填補市場空白，成為全球 MSA 患者的新治療希望。