引領趨勢

1. Cabaletta Bio 自體免疫 CAR-T 細胞療法成效顯著
2. 在肌炎與狼瘡患者中數據良好，硬皮症也有初步成效
3. 未出現新的嚴重安全性問題，但仍有副作用考量
4. Cabaletta Bio 積極推動臨床試驗；競爭者亦在開發類似療法
5. Cabaletta Bio 試驗數據亮眼，但財務策略調整影響股價

Cabaletta Bio 自體免疫 CAR-T 細胞療法成效顯著
生物技術公司 Cabaletta Bio 於 6 月 11 日宣布，其自體免疫 CAR-T 細胞療法「resecabtagene autoleucel」(rese-cel) 在三種不同的自體免疫疾病 ─ 肌炎 (myositis)、全身性紅斑狼瘡 (systemic lupus erythematosus) 和全身性硬皮症 (systemic sclerosis) 中，已顯示出臨床改善，部分病例甚至達到緩解。該公司目前正規劃啟動樞紐性試驗，以期獲得美國 FDA 的批准。Cabaletta Bio 在歐洲風濕病協會聯盟 (European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR) 年會上，分享了截至目前可評估的患者的最新數據。

在肌炎與狼瘡患者中數據良好，硬皮症也有初步成效
在接受該 CAR-T 細胞療法的 8 名肌炎患者中，有 7 名在停用所有免疫調節劑後達到了臨床反應，儘管部分患者在數據截止時尚在逐漸停用類固醇 (免疫調節劑和類固醇通常用於治療肌炎)。

同時，所有 7 名有足夠追蹤時間的狼瘡患者，在停用免疫調節劑和糖皮質激素後，疾病活動度均顯著降低，其中，4 名未患腎病的患者中有 3 名達到了緩解，而 1 名患有腎病的患者不僅達到了緩解，其腎功能指標也恢復到接近正常水平。

另外，根據綜合疾病測量指標，在 2 名全身性硬皮症患者中，有 1 名對實驗性治療產生了反應。值得注意的是，2 名患者的皮膚狀況均有「顯著」改善 (皮膚增厚和硬化是該疾病最明顯的特徵)。

未出現新的嚴重安全性問題，但仍有副作用考量
Cabaletta Bio 指出，其 CAR-T 細胞療法未出現新的嚴重安全性問題，不過，有數名患者出現了輕度細胞因子釋放症候群 (cytokine release syndrome) 而導致發燒。此前，Cabaletta Bio 曾報告有 2 名患者出現了 CAR-T 細胞相關的神經毒性 (ICANS，一種嚴重的 CAR-T 細胞療法副作用)；自從去年夏天報告首例自體免疫患者出現 ICANS 後，就引發了關於該療法是否應僅限於重症自體免疫疾病患者的疑問；此後，分析師和業界人士也一直密切關注這些用於自體免疫疾病的療法的安全性訊號。因此未來安全性仍將是一大考量。

Cabaletta Bio 積極推動臨床試驗；競爭者亦在開發類似療法
截至 5 月 30 日，Cabaletta Bio 的 I/II 期臨床試驗已對 24 名患者進行了給藥。該公司計劃於今年開始招募肌炎的兩個註冊性試驗隊列，並預計在第三和第四季分別與 FDA 討論狼瘡和全身性硬皮症的註冊性研究；此外，Cabaletta Bio 也預期在明年與 FDA 討論重症肌無力的研究。值得注意的是，其他藥廠也在開發類似療法，包括必治妥施貴寶 (Bristol Myers Squibb) 和諾華 (Novartis) 在內的其他公司，也在 EULAR 會議上分享其 CAR-T 細胞療法在自體免疫疾病方面的 I 期試驗新數據。

Cabaletta Bio 試驗數據亮眼，但財務策略調整影響股價
Cabaletta Bio 6 月 11 日時還宣布，將終止其在三月份披露的、透過 TD Cowen 進行的最高達 2 億美元的「市價發售」(at-the-market) 計畫；相反，該公司將對特定投資者進行公開募股，並預計籌集 1 億美元。受此消息影響，Cabaletta Bio 的股價在當日下跌了 25%。

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資料來源：Endpoints News、Cabaletta Bio