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Orphazyme 是一家晚期生物製藥公司，在熱休克蛋白 (heat shock protein) 反應治療神經退行性罕見疾病方面處於領先地位。今年 3 月底，該公司宣布了其針對包涵體肌炎 (IBM) 的藥物 Arimoclomal 的 II/III 期臨床試驗未能達到其主要與次要觀察指標，消息一出，公司股價應聲下跌 31%。

該臨床試驗在北美和歐洲的 12 個地點進行，共有 150 名 IBM 患者參與測試。受試者以 1:1 的比例隨機接受 arimoclomol citrate (一日 3 次，各 400 mg) 或安慰劑，共 20 個月。主要觀察指標是以「包涵體肌炎功能等級量表 (IBMFRS)」衡量藥物對疾病進展的治療效果 (該表得分越高，表示功能狀態越好)；次要觀察指標則有手動肌肉測試、股四頭肌的最大自願等距收縮、抓捏測試、健康評估問卷等 9 項。在試驗中未發現重要的安全性問題。目前數據分析仍在繼續進行，研究的完整數據未來將會再與科學界分享。

* 補充：
包涵體肌炎 (inclusion body myositis) 是一種罕見的、進程緩慢的發炎性肌肉病變，患者會因為變性蛋白質不斷積累、肌肉細胞萎縮而造成虛弱、最終導致嚴重殘疾。然而，目前尚無批准的治療方法。

Arimoclomol 被設計用來增加熱休克蛋白 (HSP) 的產生。HSP 可協助蛋白質正確摺疊，以減少蛋白質聚集並改善溶酶體功能。目前，該藥物正在針對多種神經退行性孤兒疾病，諸如 C 型尼曼匹克症 (Niemann Pick disease type C, NPC)、高雪氏症 (Gaucher Disease)、IBM 和肌萎縮性側索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 等，進行共 10 項 I 期臨床試驗、4 項 II 期臨床試驗和 2 項關鍵性 II/III 期臨床試驗。

Arimoclomol 已在美國和歐洲獲得了 NPC、IBM 和 ALS 方面的「孤兒藥」稱號 (ODD)，並獲得了美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予「快速通道」。此外，FDA 還針對 NPC 授予該藥物「突破性療法」稱號和「罕見兒科疾病用藥認定」。

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資料來源：BioSpace、ClinicalTrials.gov、GlobeNewswire