國際生醫新聞

美國國立衛生研究院(NIH)國家眼科研究所支持一項研究發現，一種基因療法可以保護視神經細胞可以防止青光眼小鼠喪失視力，這個發現為因青光眼而失明的病患提供一個新的治療方向，該報告發表在《細胞》雜誌上。青光眼是導致視力障礙和失明的主要原因。

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青光眼是由視神經不可逆轉的神經變性引起的，視神經是視網膜神經節細胞的軸突束，可將信號從眼睛傳遞到大腦以產生視力。雖然現在的療法可以透過降低升高的眼壓來減緩視力喪失，但是儘管眼壓正常，一些青光眼仍會發展為失明。神經保護療法將是一個很大進步，將滿足缺乏治療選擇的患者的需求。

首次研究發現，激活 CaMKII 通路有助於保護視網膜神經節細胞免受各種損傷和多種青光眼。CaMKII（鈣/鈣調蛋白依賴性蛋白激酶 II）通路調節整個身體的關鍵細胞過程和功能，包括眼睛中的視網膜神經節細胞。然而，CaMKII 在視網膜神經節細胞健康中確定的作用並不是很清楚，因在不同的環境變數下，在不同的環境變數下，抑制 CaMKII 活性已被證明對視網膜神經節細胞有保護作用或有害作用。

從使用 CaMKII 活性的抗體標記物，每當視網膜神經節細胞暴露於毒素或視神經擠壓傷造成的創傷時，CaMKII 通路信號就會受到損害，這表明 CaMKII 活性與視網膜神經節細胞存活之間存在相關性。

在尋找干預方法時，發現通過基因治療激活 CaMKII 通路證明對視網膜神經節細胞具有保護作用。在毒性損傷之前（對細胞造成快速損傷）和視神經擠壓（引起較慢的損傷）之後對小鼠進行基因治療，可增加 CaMKII 活性並強有力地保護視網膜神經節細胞。同樣，在基於眼壓升高或遺傳缺陷的青光眼模型中，通過基因治療提高 CaMKII 活性證明對視網膜神經節細胞有保護作用。

動物試驗

在接受基因治療的小鼠中，77% 的視網膜神經節細胞在中毒後 12 個月存活，而對照組小鼠則為 8%。視神經擠壓六個月後，77% 的視網膜神經節細胞存活，而對照組為 7%。根據視網膜電圖測量的細胞活動和視覺皮層的活動模式，增加的視網膜神經節細胞存活率轉化為更大的保留視覺功能的可能性。

三項基於視覺的行為測試也證實了治療小鼠的持續視覺功能。在視覺水上任務中，根據計算機顯示器上的視覺刺激，訓練小鼠游向水下平台。深度知覺是通過視覺懸崖測試確認的，該測試基於鼠標天生傾向於踩到懸崖的淺邊。最後，一項迫在眉睫的測試確定，與未接受治療的小鼠相比，接受治療的小鼠在展示旨在模擬威脅的頭頂刺激時更容易做出防禦性反應（通過躲藏、凍結或搖尾）。

結論

如果我們使視網膜神經節細胞對導致青光眼細胞死亡的損傷更具抵抗力和耐受性，它們可能能夠存活更長時間並保持其功能。

NIH 是美國的醫學研究機構，包括 27 個研究所和中心，是美國衛生與公眾服務部的一個組成部分。NIH 是開展和支持基礎、臨床和轉化醫學研究的主要聯邦機構，正研究常見和罕見疾病的病因、治療方法和治愈方法。

補充: 光進入眼睛的前部並到達視網膜。視網膜後部的光感受器將光轉化為信號，並將它們發送到雙極和視網膜神經節細胞。來自視網膜神經節細胞的軸突形成視神經，視神經將信號從眼睛傳送到處理視覺的大腦區域。