國際生醫新聞

美國 FDA 於 4 月 18 日宣佈，將正式要求更新 CAR-T 細胞療法的黑框警告，以提醒患者和開立處方者，該產品將使罹患續發性 T 細胞惡性腫瘤的風險增加；FDA 還將強制要求修改這些藥物標籤的其他部分，包括警告和注意事項、上市後經驗、患者諮詢資訊和用藥指南部分。此外，根據 FDA 的公告，接受這些產品治療的患者與臨床試驗參與者，也應終身接受追蹤，以防續發性 T 細胞惡性腫瘤的發生。

此規定將影響所有 6 種已上市的 CAR-T 細胞療法，包括必治妥施貴寶公司 (Bristol Myers Squibb) 的 Abecma (idecabtagene vicleucel) 和 Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)、嬌生 (Johnson & Johnson) 的 Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)、諾華 (Novartis) 的 Kymriah (tisagenlecleucel) 以及吉立亞 (Gilead) 的 Tecartus (brexucabtagene autoleucel) 和 Yecarta (axicabtagene ciloleucel)。

調查歷程

1. FDA 於2023年 11 月首次透露，他們已著手調查 BCMA 或 CD19 導向的自體 CAR-T 細胞療法的潛在安全性問題，當時指出「在接受該類幾種產品治療的患者中，存在續發性 T 細胞惡性腫瘤的 "嚴重風險"」，而這些病例是從臨床試驗和上市後報告中發現的。

2. 2024年 1 月，FDA 呼籲 CAR-T 細胞生產商對其產品實施全類黑框警告，以反映續發性惡性腫瘤風險的增加。在給這些公司的信中，FDA 雖未明確指出產品與不良事件之間的「因果關係」，但確實指出續發性癌症可能導致「嚴重後果，包括住院和死亡」。

3. 同樣在 1 月份，FDA 的兩名官員在《The New England Journal of Medicine》上發表了一篇觀點文章，披露了安全調查的更多細節，包括在 3 例續發性惡性腫瘤中發現了 CAR 轉殖基因，顯示「CAR-T 細胞產品很可能參與了 T 細胞惡性腫瘤的發展」。

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資料來源：BioSpace、FDA