《NASH》非酒精性脂肪性肝炎新希望!! Madrigal 每天一次口服藥物resmetirom三期達標: NASH消退和肝纖維化改善，股價大漲268%收234.83美元
NASH（非酒精性脂肪性肝炎）是一種嚴重的 NAFLD（非酒精性脂肪肝），估計會影響 1700 萬美國人。NASH 的特點是肝臟中脂肪過度堆積，導致肝細胞壓力和損傷，導致炎症和纖維化，進而發展為肝硬化、肝功能衰竭、癌症並最終死亡。目前尚無批准的治療方法，NASH 是美國和歐洲肝移植和肝癌增長最快的原因。預估到 2026 年，NASH 市場價值預計將達到 183 億美元。
Madrigal Pharmaceuticals 宣布 ，每天一次口服藥物resmetirom 三期臨床試驗MAESTRO-NASH 活檢試驗達到的主要終點和關鍵次要終點-NASH消退和肝纖維化改善。周一股價大漲268%，收234.83美元，市值為40億美元。
1. 在 MAESTRO-NASH一項對 950 多名患者進行的為期 52 週的連續肝活檢三期臨床試驗
2. 相對於安慰劑，resmetirom 每日口服劑量 80 mg 和 100 mg 均達到了主要終點和潛在的具有臨床意義的效果
3. NASH消退(膨脹為 0，炎症為 0-1)和 NAS 減少 ≥ 2 分，且纖維化沒有惡化(兩種劑量 p <0.0001）
4. 纖維化改善至少一個階段，NAS (NAFLD activity score， 是個有效評估NAFLD指標)沒有惡化(80 毫克和 100 毫克分別為 p=0.0002 和 <0.0001)
5. 一個關鍵的次要終點，具有潛在臨床意義的 LDL (低密度脂蛋白，就是大家所知悉的「壞膽固醇」)降低， (p<0.0001)
6. 多重積極影響NASH生物標誌物和影像分析，正面
7. Resmetirom 在 MAESTRO-NASH研究，與三期 MAESTRO 試驗的整體安全性一致，擴大了大型安全性數據庫
Madrigal 擬提交新藥申請，尋求加速批准用於治療非肝硬化NASH伴有肝纖維化。近年來，例如，Gilead、諾和諾德、Intercept Pharmaceuticals 等都發布了令人失望的 NASH 試驗結果，這次憑藉這一後期成功，Madrigal 成為進入 2023 年最佳被收購候選者。
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