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基因療法高療效伴隨高單價 市場負擔能力將是一大挑戰

整體來說，平均一項基因治療可能至少花費150萬美元，最終基因療法可能使美國每年花費約300億美元，以宏觀層面來看，此數字相較於美國2020年處方藥總支出3484億美元可能不是大問題，然而在微觀層面上，若一家保險公司突然須給付300萬美元的基因治療，可能會對公司金流產生不小的影響。

儘管目前只有少數基因療法獲得批准，FDA估計到2025年每年有望批准10到20款基因治療產品，對於數百萬美元的基因療法，即使是通常對於高藥價持批評態度的專家與團體也表示，若它的確能為患者提供終生治癒的方法，從長遠來看可以為醫療保健系統節省大量資金，儘管支付費用方面是一大挑戰，但高單價仍是可以理解的。

治療無效退款？ 變革性的療法衍生出非傳統支付方式

美國基因與細胞治療學會執行長David Barrett)表示，當現代衛生系統出現時，並不知道會有像基因療法這樣具潛在持久性、潛在可治癒性的療法出現，因此當試圖將此具變革性的治療方法融入更具交易性的處方藥系統時就會出現問題。

對此，製藥公司與保險支付方也開始對非傳統支付模式採開放態度，以在治療無效時承擔風險。根據 BioPharma Dive的說法，若經治療後患者仍需要輸血，Bluebird 將在兩年內退還高達80%的Zynteglo費用，另一種可能的作法則是隨著時間退移分期支付治療費用，如抵押貸款的方式。

基因療法持久性數據是關鍵 尚待政府政策與時俱進

由於基因治療為新興療法，目前臨床上還處於收集其持久性數據的初步階段，若它們的有效性會隨著時間推移而減弱或消失，那昂貴的藥價就相對不合理，而療效耐久性的疑問對FDA也是一大監管挑戰，先前該機構曾要求過製藥商在產品核准前需收集更多數據。

在可預見的未來，有將近2000種基因療法正在研發當中，並有可能改變未來治療疾病的方式，如何處理大量湧現的基因療法的費用問題已從抽象變為迫在眉睫，未來還有待保險公司、各州醫療補助計畫、衛生系統與政策制定者找到合適的方法來給付與充分報銷藥費，才能讓更多有需求的病患受益。

資料來源：Fierce Pharma, Axios, New Atlas

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