《基因療法》10項美國高價基因療法有哪些? 沒有保險制度與政府政策病患難以負擔!! (值得閱讀)
日期 : 2023/2/1
作者 : 蔡雪綸(生技投資第一站)
隨著分子生物與基因工程技術的持續突破，近年基因療法(Gene therapy)領域蓬勃發展並已有多款基因治療產品獲美國FDA與歐盟EMA核准上市銷售(如下表)，其中2022年獲准的三款基因療法Zynteglo、Skysona以及Hemgenix的售價不斷突破新高，顯見動輒數百萬美元的基因療法時代已然到來，雖然基因療法為患有難治性疾病患者帶來了一線希望，卻也同時帶來了巨大的醫療費用負擔。
去年核准的三款基因療法價格均超過250萬美元，其中藍鳥生物(Bluebird bio)就囊括了兩款產品，一個是用於治療β-地中海貧血症(beta-thalassemia)的Zynteglo，旨在針對該疾病的潛在遺傳因子提供客製化設計的一次性注射針劑，療程費用為280萬美元。另一個是用於治療腦腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD)的Skysona，整體療程費用為300萬美元。
而就在Skysona獲准的兩個月後，CSL Behring與uniQure旗下針對B型血友病(hemophilia B)基因療法產品也成功取證上市，不僅是第一個被批准用於治療該種罕見疾病的基因療法，每劑高達350萬美元的價格也使其成為目前全球最昂貴的新藥。
基因療法高療效伴隨高單價 市場負擔能力將是一大挑戰...
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| 藥品名 | 製藥商 | 適應症 | FDA核准日期 | EMA核准日期 | 治療費用(USD) |
| (1)Imlygic (talimogene laherparepvec) | Amgen | melanoma |
2015.10.27
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2015.12.16
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6.5萬 |
| (2)Yescarta (axicabtagene ciloleucel) | Gilead Science | large B-cell lymphoma |
2017.10.18
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2018.08.23
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37.3萬
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| (3)Luxturna (voretigene neparvovec) | Spark Therapeutics | biallelic RPE65 mutation associated Leber congenital amaurosis | 2017.12.18 | 2018.11.22 | 85萬 |
| (4)Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) | Novartis Gene Therapies | Spinal muscular atrophy Type I |
2019.05.24
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2020.03.26
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212.5萬 |
| (5)Tecartus (brexucabtagene autoleucel) | Kite Pharma | mantle cell lymphoma and acute lymphoblastic leukemia |
2020.07.24
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2020.12.14 | 37.3萬 |
| (6)Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) | Juno Therapeutics | B-cell lymphoma | 2021.02.05 | No | 41.03萬 |
| (7)Abecma (idecabtagene vicleucel) | Celgene | multiple myeloma | 2021.03.26 | No | 41.95萬 |
| (8)Zynteglo (betibeglogene autotemcel) | Bluebird bio | beta thalassemia | 2022.08.17 | 2019.05.29 | 280萬 |
| (9)Skysona (eli-cel) | Bluebird bio | cerebral adrenoleukodystrophy | 2022.09.19 |
2021.07.21
|
300萬 |
| (10)Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) | CSL Behring uniQure | hemophilia B | 2022.11.23 |
2022.12.16
|
350萬 |
基因療法高療效伴隨高單價 市場負擔能力將是一大挑戰...
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