《AI新藥》十年過去了,首批以人工智慧設計出的候選新藥,臨床表現如何? (必必讀)

十年前,人工智慧 (AI) 公司滿心歡喜地將它們帶入臨床,許多人都認為,這將大幅提升藥物開發成功率與速度、將開創藥物發現的新時代,但努力了這些年,首批 AI 設計的藥物卻以失望告終不是未能通過試驗,就是不再被列為優先開發項目。不過,科學不會就此停歇,科學家也絕不因此卻步

這些 AI 公司包括:

1. Exscientia:
其癌症候選藥物 EXS-21546 的 I/II 期研究正在逐步結束,因為研究的模型顯示,該藥物要達到「合適的治療指數」將面臨挑戰。Exscientia 的 CEO 表示,「試驗沒有失敗」,這只是一個「戰略決策」公司必須優先考慮機會更大的另兩種抗癌藥物。而 Exscientia 的合作夥伴住友製藥 (Sumitomo Pharma),去年 1 月也因為「藥物未能達到研究標準」而放棄另一種針對強迫症、由 AI 所設計的藥物。

2. BenevolentAI:
今年 4 月宣布,其候選新藥在異位性皮膚炎的 IIa 期研究中未能擊敗安慰劑。該結果導致該藥物停產、股票暴跌和大量裁員。

3. Recursion Pharmaceuticals:
雖然沒有試驗失敗的案例,但去年,該公司也因「藥效有問題」,悄然放棄了一種罕見病藥物;10 月初,該公司對正在進行的一種藥物的 II 期試驗進行調整,放棄安慰劑部分,並將預期招募人數減少到 37 人。公司發言人聲稱,這些調整將有助於更快獲得資料和推動 III 期研究。

這三家公司努力了約十年,累計虧損超過 15 億美元。不過,這些第一代公司的高管們表示,現在判斷 AI 是否能提高成功機率還為時過早,尤其是考慮到任何候選藥物 ─ 無論是否由 AI 開發 ─ 都極有可能失敗;且在節省臨床前試驗速度與成本,確實已達成目的,至於能否提高藥物開發成功概率,必然需要長時間來證明。

不過,若回顧 Recursion 公司的領導者們當初公開宣佈的目標是「在第一個 10 年內發現 100 種臨床階段的候選藥物」,而現在 Recursion 的開發項目中處於臨床階段的分子種類是 4 個,這與當初許下的宏願相比,落差不可謂小。投顧公司甚至認為,過去的熱門話題,其中不乏炒作與公關消息。

第一批「前輩」慘烈,使得其他「後進」如 Verge Genomics (開發 ALS 藥物)、BPGbio (開發腦癌藥物)、Insilico Medicine (開發特發性肺纖維化藥物)、Generate:Biomedicines (開發 COVID-19 抗體) 以及 Auransa (開發肝癌藥物),更加戰戰兢兢。

不過,科學不會就此停歇,科學家也絕不因此卻步,而是認定:如果想改變臨床成功的概率,就不僅僅需要更好的分子,還需要更好的轉化模型。

資料來源:Endpoints News、Becker's Hospital Review

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