國際生醫新聞

RNAi 療法是一種基於 RNA 干擾 (RNAi) 的創新藥物，這是一種理解基因如何在細胞內自然調節的突破性發現。 RNAi 的發現的重要性得到了 2006 年諾貝爾醫學或生理學獎的認可。

1. Amvuttra 在治療罕見心臟病 ATTR-CM 上成效佳
2. 表現佳，但還不夠好？Alnylam 股價應聲下跌
3. Amvuttra 具優勢，但輝瑞 Vyndamax的領先地位難撼動
4. 關於 Alnylam Pharmaceuticals-開創性 RNAi 療法
5. 關於 Amvuttra-2023 年的銷售額為 5.58 億美元
6. RNAi 療法如何發揮作用-「沉默」或關閉疾病特定基因

Alnylam Pharmaceuticals 於今年的 2024 歐洲心血管學會 (ESC) 會議中，公布了其 RNA 干擾 (RNAi) 療法 Amvuttra (vutrisiran) 在治療罕見心臟病「轉甲狀腺素類澱粉蛋白沉積症造成之心肌病變」(transthyretin amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM) 的 III 期試驗「HELIOS-B」的詳細數據，該研究在總體人群和單藥治療人群中均達到了全部 10 個主要和次要觀察指標。Alnylam 計劃在今年晚些時候向美國 FDA 提交將 Amvuttra 用於 ATTR-CM 的治療，並將使用優先審查憑證，使得審查時程由標準的 10 個月縮短至 6 個月。

Amvuttra 在治療罕見心臟病 ATTR-CM 上成效佳.............