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猝睡症是一種罕見的神經系統疾病，其特徵為日間過度嗜睡和猝倒 (猝倒是指在清醒狀態下突然出現的肌肉張力喪失)。猝睡症的主要病因是中樞神經對睡眠/清醒的控制出現異常，會在原本清醒時，腦部和身體突然出現快速動眼期相關的生理反應 (此應為睡眠、做夢時才會出現的)；儘管知其現象，但至今仍不知其作用機轉。據估計，美國有 185,000 人患有嗜睡症。

1. AXS-12 成功改善猝睡症 (narcolepsy) 症狀
2. 試驗結果顯示 AXS-12 療效顯著，長期治療有益處
3. 不僅改善猝睡症狀，還可改善認知與注意力
4. 分析師預估市場規模不大，但仍是好消息
5. 關於猝睡症
6. 關於 AXS-12
7. 關於 Axsome Therapeutics

AXS-12 成功改善猝睡症 (narcolepsy) 症狀
Axsome Therapeutics 研發的猝睡症藥物 AXS-12，在 III 期臨床試驗「ENCORE」中取得成功，試驗結果顯示 AXS-12 能顯著降低猝倒發作頻率。Axsome 執行長 Herriot Tabuteau 表示，公司將盡快向美國 FDA 提交新藥申請 (NDA)。

試驗結果顯示 AXS-12 療效顯著，長期治療有益處
ENCORE 是一個多中心的 III 期臨床試驗，目的在評估 AXS-12 用於猝睡症患者的長期療效和安全性。試驗分為兩個階段：第一階段為期 6 個月，所有患者都接受 AXS-12 治療，此階段共招募了 68 名患者參與；第二階段為期 3 週，患者被隨機分配繼續接受 AXS-12 治療或改用安慰劑。

在 6 個月的開放標籤治療階段，患者使用 AXS-12 後猝倒發作頻率大幅降低：用藥 1 個月時平均每週猝倒發作次數減少 71%，6 個月時減少 77%。同時，AXS-12 也顯著改善了日間過度嗜睡 (EDS) 與整體生活品質。

在 3 週的雙盲試驗期間，安慰劑組患者每週平均猝倒發作次數增加 10.29 次，而 AXS-12 組僅增加 1.32 次，顯著優於安慰劑組 (p=0.017)。

不僅改善猝睡症狀，還可改善認知與注意力
試驗還顯示，AXS-12 對嗜睡症的其他症狀也有改善。在試驗的第一階段，用藥 1 個月後與 6 個月後，分別有 55% 與 59% 的患者報告「認知能力有所改善」；用藥 1 個月後與 6 個月後，分別有 67% 與 70% 的患者報告「注意力有所改善」。艾伯特愛因斯坦醫學院神經病學教授 Michael Thorpy 表示，AXS-12 有可能快速且持久地改善最讓患者虛弱的症狀之一。

至於安全性方面，試驗中沒有發現新的安全性訊號，最常見的不良事件是噁心和心跳過速 (tachycardia)。在前 6 個月的治療期間，有 17.6% 的患者因不良反應而中斷治療，在隨機 3 週治療期間，則沒有患者中斷治療。

分析師預估市場規模不大，但仍是好消息
上述試驗消息公佈後，Axsome 的股價略微上漲了 1%。儘管 Mizuho 的分析師認為，對於 Axsome，AXS-12 只是一個小的機會，預計銷售額高峰只有約 1.4 億美元，但「ENCORE」試驗為 Axsome 提供了必要的長期數據，至少使其能夠申請 NDA，也讓患者能夠有多一種治療選擇。

關於猝睡症
猝睡症是一種罕見的神經系統疾病，其特徵為日間過度嗜睡和猝倒 (猝倒是指在清醒狀態下突然出現的肌肉張力喪失)。猝睡症的主要病因是中樞神經對睡眠/清醒的控制出現異常，會在原本清醒時，腦部和身體突然出現快速動眼期相關的生理反應 (此應為睡眠、做夢時才會出現的)；儘管知其現象，但至今仍不知其作用機轉。

發作性睡病會干擾您的思維、情緒和社交功能，增加工作和駕駛相關事故的風險，並導致死亡率增加 1.5 倍
高達 57% 的發作性睡病患者也報告患有憂鬱症。

關於 AXS-12
AXS-12 是一種高選擇性和強效的正腎上腺素回收抑制劑 (norepinephrine reuptake inhibitor)，也是一種皮質多巴胺 (cortical dopamine) 調節劑。AXS-12 被認為可以調節正腎上腺素能活性 (noradrenergic activity)，促進維持清醒狀態下的肌肉張力，並透過調節正腎上腺素能和皮質多巴胺訊號，促進清醒和增強認知功能。AXS-12 已獲得 FDA 授予的治療嗜睡症的孤兒藥資格。

關於 Axsome Therapeutics
Axsome Therapeutics 是一家生物製藥公司，致力於開發和提供中樞神經系統 (CNS) 疾病的創新療法。目前擁有用於治療重度憂鬱症 (MDD) 成年患者的口服藥物 Auvelity (dextromethorphan and bupropion) 與用於改善因發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸中止症 (OSA) 而導致白天過度嗜睡的成年人的清醒狀態的 Sunosi (solriamfetol)；另外，開發中的項目還有 AXS-07、AXS-12、AXS-14；Auvelity 與 Sunosi 也還在其他適應症中測試中。

資料來源：Endpoints News、Axsome Therapeutics、GlobeNewswire