國際生醫新聞

2025年11月24日，Kelonia Therapeutics宣布將在2025年美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告的形式公佈其BCMA CAR-T療法在人體內的首次試驗數據。

KLN-1010 是一種正在研究的體內基因療法，可產生抗 BCMA CAR-T 細胞，靶向多發性骨髓瘤細胞表面表達的一種蛋白質。與傳統的 CAR-T 療法不同，KLN-1010 透過直接輸注的方式給藥，旨在單次給藥後即可在體內生成持久的 CAR-T 細胞，從而有望消除患者漫長的等待治療時間。這有望克服目前 CAR-T 療法面臨的許多局限性，例如治療機會有限以及需要進行預處理化療等。

1. inMMyCAR™ 1期研究的早期結果顯示，所有患者均持續獲得微小殘留病灶（MRD）陰性應答，且安全性良好。
2. 無需預先化療，CAR-T細胞即可強勁擴增
3. 所有患者體內均有持久性記憶CAR-T細胞

臨床階段生物技術公司Kelonia Therapeutics,宣布，其正在進行的 inMMyCAR 研究的首批結果將在美國血液學會 (ASH) 2025 年會上以最新口頭報告的形式公佈。該研究是一項一期臨床試驗，旨在評估 KLN-1010（一種新型體內基因療法，可在復發和難治性多發性骨髓瘤患者體內生成抗 BCMA CAR-T 細胞）的療效。

接受 KLN-1010 治療的首批三名患者的治療結果。所有患者在治療後 1 個月均達到微小殘留病灶 (MRD) 陰性，其中追蹤時間最長的患者 MRD 陰性持續至 3 個月。 CAR-T 細胞擴增和記憶性 CAR-T 細胞的持久性均無需使用淋巴清除化療、血球分離術或體外細胞製備。

「KLN-1010 開始展現出體內 CAR-T 療法可能帶來的非凡臨床療效，單次輸注即可產生早期、深度的療效，且不受傳統 CAR-T 療法准入門檻的限制，」Kelonia 首席執行官兼創始人 Kevin Friedman 博士表示。 「這些初步數據表明，KLN-1010 是一種潛在的強效藥物，同時也為我們的 iGPS® 平台提供了清晰的臨床驗證。 無需淋巴清除化療或CAR-T細胞製備即可取得這些成果，凸顯了這種體內療法在從根本上擴大復發/難治性多發性骨髓瘤患者CAR-T療法可及性方面的潛力。(資料:公司)

關於 Kelonia Therapeutics

Kelonia公司正利用體內 基因定位系統（iGPS® ）引領基因藥物的新浪潮。該公司精妙的尖端 體內 基因傳遞技術採用先進的慢病毒載體顆粒，透過包膜修飾來提高 體內 基因轉移效率，並利用趨向性分子促進組織特異性遞送。 Kelonia最初專注於開發用於治療血液腫瘤的變革性 體內 CAR-T療法，如今正構建涵蓋多種疾病的基因藥物研發管線，其宏偉目標是讓每位有需要的患者都能在需要的時間和地點獲得基因藥物。

關於復發難治性多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種血液系統惡性腫瘤，其特徵是骨髓中漿細胞增殖，導致骨破壞、貧血、腎功能障礙和免疫抑制。複雜的遺傳和表觀遺傳改變促進惡性細胞存活和抵抗凋亡，從而驅動其發展。復發和難治性多發性骨髓瘤的特徵是克隆演變、抗藥性和疾病異質性增加，因此亟需可及的個人化治療策略。